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Cancer offre un nouvel espoir pour les maladies de Parkinson et d'Alzheimer

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Anonim

Le film "Awakenings" mis à part, il n'y a pas de traitement vraiment bon pour le demi-million d'Américains vivant avec la maladie de Parkinson.

Les médicaments qui remplacent la dopamine aident souvent à contrôler les troubles du mouvement qui caractérisent la maladie. <

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Mais ils ne fonctionnent pas pour tous les patients, et ils n'apportent aucun soulagement aux effets cognitifs de la maladie - en fait, ils les aggravent souvent.

C'est pourquoi il y a beaucoup d'excitation dans une petite étude utilisant le nilotinib (Tasigna) pour traiter la maladie de Parkinson.

Le médicament, approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) pour traiter le cancer, supprime la croissance tumorale en stimulant les cellules à faire le ménage.

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À fortes doses, il s'agit d'une chimiothérapie lourde qui nettoie les cellules.

À doses plus faibles, il semble que les cellules du cerveau éliminent l'accumulation de protéines malsaines qui interfèrent avec le fonctionnement normal.

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Comment ça aide avec la maladie de Parkinson

Dans la maladie de Parkinson, une protéine appelée alpha-synucléine étouffe les cellules productrices de dopamine. Comme de moins en moins de dopamine est produite, les symptômes du patient s'aggravent.

Dr. Charbel Moussa, Ph. D., un chercheur médical au Movement Disorders Program du Georgetown University Medical Center, a présenté lors d'une conférence médicale ses premières découvertes avec des patients humains après huit années de recherche sur l'utilisation du médicament pour la maladie de Parkinson.

Bien que seulement 12 patients aient participé à l'essai, Moussa et ses pairs sont excités parce que le médicament semble inverser les symptômes de la maladie de Parkinson et pas seulement ralentir leur progression.

Les participants à l'étude avaient la maladie de Parkinson avec des symptômes de démence ou de démence à corps de Lewy, que Moussa a décrit comme une combinaison de Parkinson et d'Alzheimer.

PublicitéPublicitéAvec ce médicament, on a constaté une amélioration très, très significative des habiletés motrices et cognitives en même temps. Dr Charbel Moussa, Centre médical de l'Université de Georgetown

Bien que testant principalement le nilotinib pour des raisons de sécurité, Moussa a constaté que les taux d'alpha-synucléine diminuaient dans le liquide céphalorachidien. Les patients ont obtenu des scores plus élevés sur les mesures de mouvement et les capacités cognitives à la fin de l'étude.

"Avec la norme de soins actuelle, lorsque vous améliorez votre motricité, vous aggravez vos capacités cognitives. Avec ce médicament, on a constaté une amélioration très, très significative des habiletés motrices et cognitives en même temps ", a déclaré Moussa à Healthline.

Les spécialistes de la maladie de Parkinson qui n'étaient pas impliqués dans l'étude ont averti que d'autres médicaments semblaient prometteurs dès le début pour ne montrer aucun avantage dans les essais cliniques de plus grande envergure. Mais ils ont convenu que le médicament semble accomplir quelque chose qu'aucun des candidats précédents n'a.

AdvertisementSi ça marche vraiment, ça pourrait être un gros problème. Dre Caroline Tanner, Centre médical des anciens combattants de San Francisco

«Si cela fonctionne vraiment, cela pourrait être un gros problème», a déclaré la Dre Caroline Tanner, Ph.D., directrice du Centre de recherche, d'éducation et de clinique sur la maladie de Parkinson. au centre médical des vétérans de San Francisco.

Dr. Michael Okun, le directeur médical national de la National Parkinson Foundation et professeur à l'Université de Floride College of Medicine, a déclaré que si le médicament tient dans de plus grands essais, il pourrait être prescrit aux patients rapidement parce qu'il est déjà approuvé par la FDA. Pourtant, ce qui est considéré comme assez sûr pour un médicament de chimiothérapie peut avoir des effets secondaires inacceptables pour les patients atteints de la maladie de Parkinson, qui pourraient le prendre pendant de nombreuses années, a déclaré Tanner.

Moussa était convaincu que la dose plus faible élimine les effets secondaires observés aux doses de chimiothérapie. Il n'y a eu aucun événement indésirable dans l'étude de six mois.

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La drogue pourrait aussi fonctionner contre la maladie d'Alzheimer

La véritable bombe de la recherche de Moussa n'a rien à voir avec la maladie de Parkinson.

Le nilotinib force les cellules du cerveau à éliminer l'accumulation de protéines, ce qui signifie qu'il pourrait également traiter la maladie d'Alzheimer. La maladie d'Alzheimer est environ 10 fois plus fréquente que la maladie de Parkinson.

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Dans les études antérieures de Moussa sur les souris, le nilotinib a éliminé les protéines tau et bêta-amyloïde liées à cette maladie cérébrale. Chez les patients humains, le liquide céphalo-rachidien présentait des diminutions non seulement de l'alpha-synucléine, mais aussi de tau et de bêta-amyloïde. «Même s'il s'avère que ce médicament est trop toxique, a déclaré Tanner, le fait que vous puissiez cibler cette voie protéique et apporter des modifications chez les personnes atteintes de la maladie de Parkinson ou de la démence est un phénomène inquiétant. "

L'étude actuelle a été financée par l'activisme des patients, a déclaré Moussa. Mais il espère que ses résultats inspireront Novartis, qui fait du nilotinib, pour financer de plus grands essais cliniques. Les sociétés pharmaceutiques financent généralement les études requises par la FDA dans le cadre du processus d'approbation des médicaments.

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