Traitement du cancer: la thérapie génique suscite l'espoir
Table des matières:
- Une nouvelle ère dans le traitement du cancer
- Préoccupations à propos de CAR-T
- En attente d'approbation
La Food and Drug Administration (FDA) est sur le point d'approuver le tout premier traitement de thérapie génique utilisé aux États-Unis.
Si le traitement se déroule comme prévu, la thérapie sera utilisée pour traiter les enfants et les jeunes adultes atteints de leucémie lymphoblastique aiguë avancée (ALL).
PublicitéAdvertisementLe comité consultatif sur les médicaments oncologiques de la FDA a recommandé plus tôt ce mois-ci que l'agence approuve le traitement expérimental du récepteur chimérique de l'antigène (CAR-T) de Novartis, CTL019 (tisagenlecleucel).
C'est une thérapie individualisée dans laquelle les cellules T d'une personne sont retirées de leur sang et remises en état pour lutter contre le cancer. Ensuite, ils sont réinjectés dans le patient.
C'est pourquoi on l'appelle une "drogue vivante". "
PublicitéLors d'un essai clinique récent, 83% des patients ont eu une rémission complète ou une rémission complète avec une numération globulaire incomplète dans les trois mois.
La FDA devrait prendre une décision en septembre. L'agence suit habituellement les recommandations de son comité.
AdvertisementAdvertisementUne nouvelle ère dans le traitement du cancer
Les experts sont optimistes quant au potentiel de CAR-T.
Dr. Santosh Kesari est neuro-oncologue et président du département de neuro-oncologie translationnelle et de neurothérapie du John Wayne Cancer Institute du Providence Saint John's Health Center en Californie.
Kesari dit à Healthline que si elle est approuvée, la thérapie sera une percée révolutionnaire dans le traitement du cancer.
"Ce sera la première application de ce type - combinant la thérapie génique et la thérapie immunitaire pour modifier les propres cellules d'un patient afin d'attaquer les cellules cancéreuses", a-t-il dit.
Kesari a expliqué que cette application pourrait fonctionner dans d'autres cancers où il y a une cible spécifique.
AdvertisementAdvertisementIl a cité une étude de cas sur la ville de Hope impliquant un homme de 50 ans souffrant d'un glioblastome multifocal récurrent, un type de cancer du cerveau.
Le traitement faisait partie d'un essai clinique de phase I visant à évaluer l'innocuité de la thérapie CAR-T administrée directement aux tumeurs cérébrales. Une réponse réussie a été maintenue pendant plus de sept mois, plus longtemps que prévu.
"Donc, il y a un potentiel d'application dans les tumeurs solides si nous identifions le bon marqueur, en nous assurant de gérer les effets secondaires", a déclaré Kesari.
PublicitéDans un entretien par courriel avec Healthline, le Dr Swati Sikaria, oncologue médical du Torrance Memorial Medical Center en Californie, explique que l'objectif est de choisir une cible aussi unique que possible pour le cancer tout en évitant d'endommager le cellules non cancéreuses du corps.
"Ce succès initial ouvre la voie à la création de cellules CAR-T avec des cibles pour d'autres tumeurs malignes", a-t-elle expliqué.
AdvertisementAdvertisement"Si le succès de ALL peut être reproduit dans d'autres types de cancers, je suis prudemment optimiste. Nous devrons voir ce que montrent les essais cliniques en cours et à venir. Le progrès le plus notable a été dans le myélome multiple ainsi que le glioblastome, le type de tumeur que le sénateur [John] McCain a récemment reçu un diagnostic », a déclaré Sikaria.
Dans un article de synthèse publié l'année dernière, Sikaria a écrit que la leucémie lymphoblastique aiguë B-B (B-ALL) adulte ne partage pas le pronostic favorable observé chez les patients pédiatriques atteints de la même maladie.
«Moins de 50% des patients ont une survie à long terme et, pour les adultes de plus de 60 ans, la survie à long terme n'est que de 10%. Au moment de la rechute, le pronostic de cinq ans est un lamentable 7 pour cent. Des agents nouveaux et moins toxiques sont nécessaires d'urgence ", a-t-elle poursuivi.
PublicitéSikaria appelle les cellules CAR-T un nouvel agent très prometteur, même chez les patients fortement prétraités.
Dr. Samantha Jaglowski est hématologue à l'Ohio State University Comprehensive Cancer Center. Elle se spécialise dans les greffes de cellules souches chez les patients atteints de lymphome et de leucémie lymphoïde chronique.
PublicitéPublicitéAlors qu'elle espère que c'est vraiment une percée, elle a dit à Healthline qu'elle hésite à déclarer la victoire trop tôt.
"Cela semble certainement prometteur. J'espère sincèrement que cela répondra aux attentes exprimées », a déclaré M. Jaglowski.
"C'est une expérience passionnante. Il y a déjà beaucoup d'études en cours pour de nombreux autres types de cancers ", a-t-elle dit.
Préoccupations à propos de CAR-T
Il y a deux préoccupations principales à propos de CAR-T.
Le premier est le risque d'effets secondaires graves.
L'une d'entre elles est une réaction potentiellement mortelle appelée syndrome de libération des cytokines (CRS).
Sikaria a déclaré que cette réaction est fréquente et peut survenir dans les heures suivant la perfusion de cellules T-CAR. Mais il peut être traité efficacement.
"Le médicament provoque également souvent des symptômes neurologiques réversibles et une baisse de la numération sanguine, ce qui peut entraîner une infection. Nous devons nous rappeler que les patients recevant des cellules CAR-T luttent contre une maladie presque certaine d'être fatale autrement, donc je pense que les avantages sont compensés par les avantages », a-t-elle expliqué.
Jaglowski a convenu que CRS est généralement gérable. Elle a noté qu'il n'y avait pas encore assez de patients pour évaluer les effets à long terme.
"Ce ne sera pas une thérapie de première ligne tant qu'il n'y aura pas plus de données derrière. Les patients devront suivre quelques lignes de traitement avant d'être éligibles. Je suis un médecin du lymphome. Dans les essais de lymphome, ils nécessitent l'échec des lignes de traitement précédentes. C'est pour les personnes qui sont plus loin dans le cours de la maladie et qui ont moins d'options ", a déclaré Jaglowski.
La deuxième préoccupation majeure est le coût potentiel. Novartis n'a pas fixé de prix, mais les analystes de l'industrie prévoient qu'elle pourrait atteindre 500 000 $ par perfusion.
"Nous espérons que la concurrence se fera sentir sur le marché grâce aux cellules CAR-T d'autres sociétés, car un certain nombre sont en cours de développement.Une aide de Washington est également nécessaire pour réduire les coûts ", a déclaré Sikaria.
Kesari a comparé la thérapie à d'autres traitements.
"Certains médicaments que nous utilisons déjà, en particulier les médicaments biologiques, coûtent entre 5 000 et 20 000 dollars par mois et impliquent des traitements répétés en un an. Certains coûtent plusieurs centaines de milliers de dollars par an. C'est un traitement ponctuel ou ponctuel. Ce n'est pas comme si vous receviez un traitement pendant des années. Il met tous les coûts à l'avance. Si vous êtes guéri, qui dira que ça n'en vaut pas la peine? " il a dit.
En attente d'approbation
Sikaria a déclaré qu'à moins de nouvelles informations concernant les décès liés au traitement d'ici à octobre, la FDA devrait l'approuver.
"Les cellules CAR-T sont excitantes et ont des taux de réponse élevés, mais nous devons voir à quel point ces résultats sont durables alors que nous continuons à tirer pour une guérison. Pour l'instant, la greffe de moelle osseuse est toujours une partie importante de la prise en charge d'un patient atteint de LAL », a déclaré Sikaria.
Kesari croit que la FDA approuvera CAR-T en raison d'un besoin non satisfait et le manque d'options pour une maladie où les patients meurent uniformément.
"Cette technologie de modification des gènes a commencé dans les années 80 et 90. Sur cette base, nous avons découvert le système immunitaire et comment le modifier pour tuer les cancers. Il a fallu si longtemps pour prouver la valeur au point où nous obtenons une approbation de médicament. Mais ça dure depuis des décennies ", a-t-il poursuivi.
"Je félicite les personnes qui ont fait cela - et de le faire fonctionner chez les humains - c'est incroyable", a déclaré Kesari.
