'Chirurgie chimique' Gene Editing Embryos?
Table des matières:
- L'édition de base est précise et efficace
- Aucun des embryons édités dans l'étude de Liang n'a été implanté in utero ou autorisé à se transformer en fœtus.
Est-il possible d'éliminer les mutations pathogènes du génome humain?
Dans une étude publiée dans la revue Protein & Cell, des chercheurs chinois ont utilisé l'édition génétique pour corriger les mutations pathogènes d'embryons humains clonés.
AdvertisementAdvertisementLes chercheurs ont utilisé une procédure connue sous le nom de «base editing» pour réparer les mutations du gène HBB responsables de la bêta-thalassémie.
La bêta-thalassémie est une maladie héréditaire du sang. Il provoque une anémie potentiellement mortelle chez les personnes qui portent deux copies du gène HBB muté.
"Notre étude a démontré la faisabilité de la correction de la mutation pathogène par édition de base dans des cellules humaines et des embryons", a déclaré Puping Liang, PhD, le premier auteur de l'étude, à Healthline.
PublicitéBien que d'autres recherches soient nécessaires sur l'efficacité, la sécurité et la précision de l'édition de base chez les embryons humains, les chercheurs pensent qu'elle est prometteuse pour guérir les maladies génétiques.
"La thérapie génique germinale par l'éditeur de base doit encore être étudiée et discutée en profondeur", a déclaré Liang. "Mais les applications cliniques de la thérapie génique des cellules somatiques par les éditeurs de base pourraient être disponibles dans un proche avenir. "
AdvertisementAdvertisementL'édition de base est précise et efficace
Cette étude est la première à utiliser l'édition de base pour corriger les mutations pathogènes chez les embryons humains.
Également connu sous le nom de «chirurgie chimique», l'édition de base utilise un complexe ARN-protéine pour catalyser les conversions dans les nucléotides qui composent les gènes humains.Ce processus permet aux scientifiques de cibler et de modifier des nucléotides spécifiques dans des gènes mutés avec plus de précision que CRISPR-Cas9, une technique d'édition génétique plus ancienne.
"Pour certaines applications, la nucléase CRISPR traditionnelle est une approche privilégiée", a déclaré Liu à Healthline.
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"Mais de nombreuses maladies génétiques humaines sont causées par des mutations ponctuelles qui doivent être corrigées avec précision, plutôt que perturbées, afin de traiter ou d'étudier la maladie correspondante", a-t-il poursuivi.La bêta-thalassémie est l'une de ces maladies.
Dans des études antérieures, Liang et d'autres chercheurs chinois ont essayé de corriger les mutations
HBB en utilisant CRISPR-Cas9 et une autre technique connue sous le nom de réparation dirigée par homologie. Publicité
Comparé à ces efforts précédents, l'édition de base s'est avérée plus précise."Les chercheurs ont observé une correction très efficace de la mutation cible, par des normes in vivo d'édition du génome", a déclaré Liu.
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Les progrès techniques en cours pourraient contribuer à améliorer encore l'efficacité de l'édition de base.Par exemple, l'équipe de Liu à Harvard a récemment développé des éditeurs de base de quatrième génération. Ils montrent une efficacité d'édition améliorée et la pureté du produit.
"Nous espérons que l'édition de base pourrait faire progresser l'étude et le traitement des maladies génétiques, et notre laboratoire travaille dur pour atteindre cet objectif", a-t-il déclaré.
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Les préoccupations éthiques demeurentAucun des embryons édités dans l'étude de Liang n'a été implanté in utero ou autorisé à se transformer en fœtus.
Mais les modifications apportées aux gènes
HBB mutés sont héréditaires. AdvertisementAdvertisement
En d'autres termes, ils pourraient théoriquement être transmis du parent à l'enfant.Cette possibilité a suscité des inquiétudes chez les bioéthiciens, les scientifiques et les décideurs.
"Il y a eu un débat de longue date sur la bioéthique et le forum public sur l'idée d'apporter des changements permanents ou héréditaires au génome des individus", Josephine Johnston, directrice de recherche au Hastings Center, un institut de recherche en bioéthique, dit à Healthline.
"Il y a beaucoup de problèmes de sécurité qui sont amplifiés par l'idée que le changement serait héréditaire. Car comment évaluez-vous la sécurité intergénérationnelle? Il est très difficile de savoir comment vous concevez réellement ces études et si c'est éthique de le faire », a-t-elle poursuivi.
"Certains s'inquiètent aussi de savoir si c'est un rôle approprié pour l'homme de jouer dans l'évolution humaine", a-t-elle ajouté.
Certaines parties prenantes ont adopté la position selon laquelle l'édition héréditaire du génome humain devrait être entièrement évitée.
D'autres ont fait valoir qu'il pourrait être éthiquement permis d'utiliser l'édition héréditaire du génome humain pour prévenir ou traiter des maladies génétiques graves.
Plus tôt ce printemps, les Académies nationales des sciences, de l'ingénierie et de la médecine ont publié un rapport sur le sujet.
Il a pris la position que les essais cliniques pour l'édition du génome de la lignée germinale humaine "pourraient être autorisés à l'avenir, mais seulement pour des conditions sérieuses sous surveillance rigoureuse. "
Pour l'instant, cependant, les réglementations fédérales limitent ce champ de recherche aux Etats-Unis.
"Aux Etats-Unis, si vous allez développer cette [procédure] pour l'offrir aux patients, vous devrez vous rendre au [U. S. Food and Drug Administration] avec votre étude. Et la FDA est actuellement interdit d'examiner toute demande qui implique une modification de la lignée germinale ou héréditaire », a déclaré Johnston.
"Ce n'est pas tout à fait illégal, mais vous ne pouvez pas faire d'essais cliniques chez l'humain", a-t-elle poursuivi.
Liang pense que davantage de recherches et de discussions sont nécessaires pour répondre aux préoccupations éthiques concernant l'édition de base des embryons humains.
"Du point de vue de la technologie, les problèmes de sécurité associés à l'édition de gènes pourraient être résolus un jour dans le futur", a-t-il déclaré.
"En ce qui concerne les questions d'éthique, le public, les scientifiques, les bioéthiciens et les gouvernements devraient parvenir à un consensus sur le moment où il est éthique de modifier la lignée germinale humaine."
