Le traitement de la drépanocytose
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Aux États-Unis, environ 100 000 personnes sont atteintes de drépanocytose.
Mais il n'y a pas eu de nouveaux traitements pour le trouble sanguin héréditaire depuis des décennies - jusqu'à maintenant.
AdvertisementAdvertisementLa Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a récemment approuvé Endari (poudre orale de L-glutamine), qui a été créée pour les personnes atteintes de drépanocytose, âgées de 5 ans et plus.
Les chercheurs espèrent que le médicament peut réduire les complications graves associées à la maladie.
La drépanocytose affecte principalement les groupes minoritaires.
PublicitéUn nourrisson afro-américain sur 13 naît avec un trait drépanocytaire.
C'est le gène associé à la maladie, ont rapporté les Centres américains de contrôle et de prévention des maladies (CDC).
PublicitéPublicitéLes personnes atteintes de cette affection ont une hémoglobine anormale ou des cellules en forme de faucille.
Ces cellules peuvent causer des blocages sanguins aux organes et aux tissus, une douleur débilitante et des complications potentiellement mortelles.
Les personnes atteintes de drépanocytose ont une espérance de vie moyenne de 40 à 60 ans.
Un changeur de jeu de drépanocytose?
Jusqu'à l'approbation d'Endari, il n'y avait qu'un seul médicament approuvé pour les personnes atteintes de la maladie, a déclaré le Dr Richard Pazdur, directeur par intérim du Bureau des produits d'hématologie et d'oncologie au Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA..
Tiffany Rattler, membre du conseil d'administration du SOS Parent and Guardian Support Group basé au Texas, était ravie d'apprendre que la maladie avait enfin une nouvelle option thérapeutique.
PublicitéAdvertisement"C'est un développement extrêmement important, car les personnes vivant avec cette maladie chronique particulière n'ont eu qu'une seule option de médicament approuvée auparavant", a déclaré Rattler à Healthline.
Comme d'autres maladies chroniques, un traitement de taille unique ne convient pas à tous les drépanocytaires.
"Plus il y aura d'options thérapeutiques modificatrices de la maladie, plus nous aurons de chances d'améliorer les résultats en matière de santé et la qualité de vie des personnes atteintes de drépanocytose", a déclaré M. Rattler.
PublicitéLe fait que le médicament soit un choix thérapeutique idéal dépend du patient, mais le médicament donne au moins une autre option aux gens, a ajouté M. Rattler.
«Si la communauté médicale continue d'investir des ressources dans la recherche fondée sur des données probantes concernant ces thérapies et continue de soutenir l'éducation et la sensibilisation en partageant les résultats avec le public, nous pouvons continuer à améliorer la vie des drépanocytaires. m'a dit.
PublicitéPublicitéDr. James G. Taylor VI, directeur du Centre pour la drépanocytose à l'Université de Howard College of Medicine est optimiste quant à la drogue, mais a des réserves.
"Ma plus grande déception avec les études qui ont abouti à cette approbation de la FDA est qu'elles ne sont pas encore publiées dans la littérature médicale, cette information est critique pour les médecins comme moi susceptibles de prescrire cela aux patients".
Le médicament semble avoir une base rationnelle pour prévenir les complications, mais les résultats de l'étude de phase III sont limités et ils ne sont pas publiés. Cela dit, le médicament pourrait offrir un nouvel espoir pour les patients atteints de la maladie qui font face à une pénurie de médecins qualifiés et des coûts de traitement stupéfiants, a déclaré Taylor.
PublicitéAmélioration des résultats sur Endari
Endari a été étudié dans un essai randomisé chez des personnes atteintes de drépanocytose, âgées de 5 à 58 ans.
Tous les participants à l'étude ont eu deux ou plusieurs crises douloureuses au cours d'une période de 12 mois avant de s'inscrire au procès.
PublicitéAnnulationLes gens ont été assignés à prendre Endari ou un placebo. Les scientifiques les ont suivis pendant 48 semaines.
Les chercheurs ont découvert que les personnes ayant reçu Endari avaient moins de visites à l'hôpital pour cause de douleur, moins d'hospitalisations pour douleurs liées à la maladie et moins de séjours à l'hôpital.
Ils ont également noté que 8 pour cent des participants prenant Endari avaient un syndrome thoracique aigu - une complication grave de la maladie - contre 23 pour cent dans le groupe placebo.
Dans le cadre de son approbation, Endari a été classé comme médicament orphelin, ce qui signifie que son objectif est de traiter les maladies rares, ce qui le qualifie pour certaines incitations au développement.
Emmaüs Medical, Inc. produit le médicament.
La FDA a noté que la constipation, la toux, la nausée, les maux de tête, les douleurs abdominales, la douleur dans les extrémités, les douleurs dorsales et les douleurs thoraciques sont des effets secondaires courants du médicament.
