De nouveaux médicaments biologiques améliorent les perspectives pour les enfants atteints d'arthrite juvénile
Table des matières:
- Un nouveau paysage, des patients plus costauds
- Les nouvelles drogues soulèvent des questions sans réponse
Quand la plupart des gens entendent le mot arthrite, ils pensent aux doigts gonflés et raides de grand-mère. Mais les enfants souffrent aussi d'arthrite - une forme qui, comme la polyarthrite rhumatoïde adulte, est une maladie auto-immune.
L'arthrite juvénile est relativement rare, touchant un peu moins de 300 000 enfants et adolescents américains. Il est si mal compris qu'il est officiellement connu comme JIA, pour l'arthrite juvénile idiopathique - "idiopathique" se traduit vaguement par "nous ne savons pas pourquoi. "
PublicitéPublicitéMais au cours des dernières années, plusieurs classes de médicaments apparentés, appelés produits biologiques, ont considérablement amélioré les perspectives des patients.
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Un nouveau paysage, des patients plus costauds
L'arthrite juvénile provoque de la douleur et de l'enflure dans une ou plusieurs articulations. Dans certains cas, les yeux et les organes internes peuvent également gonfler; les éruptions cutanées et les fièvres sont également fréquentes. Avec le temps, les articulations se déforment et se dégradent.
Mais avec les nouveaux médicaments, ces caractéristiques de la maladie ont presque disparu.
"Quand j'ai commencé dans ce domaine, nous avions 30 à 40% de patients en fauteuil roulant", a déclaré le Dr. Patience White, professeur de médecine à l'Université George Washington à Washington, DC, et porte-parole du Fondation de l'arthrite, décrivant les camps pour enfants avec JIA. "Je ne vois plus de fauteuils roulants. "
"Quand on regarde les enfants, la différence est énorme", a déclaré le Dr Laura Schanberg, rhumatologue pédiatrique au centre médical de l'Université de Duke à Durham, NC "Si vous allez à la JA conférence pour les familles d'enfants atteints d'arthrite, vous ne pouvez pas dire quel enfant dans la famille a la maladie. En fait, les seules personnes que l'on puisse dire avoir souffert d'arthrite sont les conseillers, car ils sont assez vieux pour prendre les médicaments les plus anciens. "
Les nouveaux médicaments sont surnommés" biologiques "parce qu'ils sont fabriqués à partir de matériel biologique actif, plutôt que de composés chimiques. Beaucoup sont des anticorps monoclonaux, ou des médicaments qui se comportent comme des anticorps humains formés pour attaquer une menace spécifique au système immunitaire. La plupart des nouveaux médicaments JIA ciblent les parties du système immunitaire qui causent l'inflammation.
L'année dernière, la FDA a approuvé deux nouveaux médicaments, le tocilizumab et le canakinumab, pour traiter l'AJI systémique, l'une des formes les plus difficiles à traiter. Les médicaments avaient déjà été utilisés pour traiter l'arthrite rhumatoïde adulte.
Les spécialistes des médicaments biologiques contre l'arthrite préfèrent tous avoir été approuvés au cours des six dernières années, et déjà au moins 1 patient sur 3 recevant les médicaments de l'AJI les prend.
Les nouvelles drogues soulèvent des questions sans réponse
Mais le changement majeur dans les régimes de traitement a également apporté de nouveaux défis.
AdvertisementAdvertisementLes nouveaux médicaments sont des immunosuppresseurs qui entraînent des effets secondaires plus graves que les traitements antérieurs de l'AJI. <
"Les gens meurent d'infections quand ils prennent ces médicaments," dit White, "ils sont une bonne chose mais ils amortissent votre réponse immunitaire. "
Les effets secondaires à court terme, bien que généralement considéré comme un compromis valable, soulèvent des questions sur les effets secondaires à long terme. Parce que les médicaments biologiques sont nouveaux, personne ne sait quelles conséquences ils peuvent avoir chez les jeunes patients après 10 ou 20 ans. Le système immunitaire joue un rôle pour éloigner le cancer, par exemple, et les adultes atteints de polyarthrite rhumatoïde courent des risques élevés de certains types de cancer.
PublicitéL'Alliance pour la recherche sur l'arthrite et la rhumatologie infantile, dirigée par Schanberg, est en train d'établir un registre des patients prenant les nouveaux médicaments afin de fournir un ensemble de données fiables pour détecter les risques potentiels à long terme.
Même avec des questions sans réponse, Schanberg est catégorique sur les bénéfices des médicaments.
PublicitéPublicité"Je suis inquiet, mais je sais ce qui se passe s'ils n'utilisent pas les drogues. Il faut garder les choses en perspective », a-t-elle dit.
Peut-être que le plus gros problème est que pour certains patients qui sont de bons candidats pour ces médicaments, les médicaments restent hors de portée. Selon White, la plupart des médecins de famille ne savent pas comment utiliser les produits biologiques, car l'AJI est rare et les médicaments sont nouveaux.
Une intervention précoce est essentielle pour protéger les articulations contre les dommages permanents. Les familles doivent donc emmener immédiatement les enfants concernés chez un spécialiste. Pourtant, dans au moins 11 États, il n'y a pas un seul rhumatologue pédiatrique, selon les données de la Fondation Arthritis.
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Il y a ensuite la question de la couverture d'assurance. De nombreux assureurs classent les produits biologiques parmi les médicaments de spécialité, laissant les familles aux prises avec des coûts élevés.
PublicitéPublicité"C'est un problème important pour les familles. Pour essayer d'obtenir ces médicaments pour leurs enfants, certains ont essayé de vendre leurs maisons ", a déclaré White.
La Fondation de l'arthrite milite pour un accès élargi aux nouveaux médicaments.
