Usage de médicaments non homologués: Ce que vous devez savoir

Introduction

L'usage non conforme d'un médicament est un médicament utilisé à des fins qui n'ont pas été examinées ou approuvées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.
L'utilisation de médicaments non homologués est courante et légale aux États-Unis et dans de nombreux autres pays. L'utilisation d'un médicament off-label donne aux médecins des options de traitement qu'ils n'auraient pas autrement.
Les compagnies d'assurance maladie ne couvrent pas toujours les médicaments lorsqu'ils sont prescrits pour une utilisation hors AMM. Mais si votre médicament n'est pas couvert par votre assurance, votre médecin pourra peut-être demander une autorisation préalable.

L'utilisation non autorisée de médicaments d'ordonnance est légale et très courante aux États-Unis. Vous avez peut-être déjà entendu parler de cette pratique. On vous a peut-être même prescrit un médicament pour une utilisation non indiquée sur l'étiquette, peut-être sans le savoir. Mais comme beaucoup de gens, vous ne pouvez pas comprendre complètement ce que signifie l'utilisation de médicaments hors AMM. Poursuivez votre lecture pour savoir ce qu'est l'utilisation de médicaments hors AMM, pourquoi elle se produit et que demander à votre médecin à ce sujet.

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À propos des étiquettes

Comprendre l'approbation de la FDA et les étiquettes des médicaments

Pour vous aider à comprendre ce que signifie l'utilisation hors étiquette, commençons par expliquer ce que sont les homologations FDA et les médicaments.

Processus d'approbation de la FDA Tout d'abord, le fabricant du médicament doit passer le médicament à travers des essais cliniques. Ces tests soigneusement contrôlés vérifient les effets du médicament sur certaines personnes atteintes d'une maladie donnée. Les résultats doivent prouver que le médicament est à la fois sûr pour une utilisation chez ces personnes et efficace dans le traitement de la maladie. Ensuite, le fabricant présente leurs preuves à la FDA. Lorsque la FDA est convaincue que le médicament est sûr et efficace, ils approuvent le médicament à cette fin et aident à créer l'étiquette du médicament.

La FDA contrôle quels médicaments peuvent être vendus aux États-Unis. Avant qu'un médicament peut être commercialisé et vendu pour traiter une certaine condition, la FDA doit l'approuver. Lorsque la FDA approuve un médicament, il travaille avec le fabricant pour créer une étiquette pour ce médicament. Cette étiquette de médicament comprend à la fois l'étiquette sur l'emballage du médicament et un rapport détaillé appelé la notice. Ce rapport contient des informations clés, telles que:

dose recommandée pour le médicament, ou combien et à quelle fréquence le médicament doit être pris
voie médicamenteuse, ou comment le médicament est pris, comme un comprimé pris par la bouche
gammes de personnes que le médicament est recommandé de traiter
effets secondaires que le médicament pourrait causer

L'étiquette comprend également des détails sur les avertissements et d'autres informations importantes sur l'utilisation. Les médecins utilisent les informations sur l'étiquette pour les aider à décider comment prescrire le médicament.

À propos de l'utilisation hors AMM

Utilisation de médicaments sans AMM

L'utilisation de médicaments sans AMM signifie qu'un médicament approuvé par la FDA à une fin particulière est utilisé à des fins différentes et non approuvées.Le manque d'approbation n'est pas parce que la FDA a refusé de le fournir. Au contraire, c'est parce que la FDA n'a pas été invité à évaluer le médicament à cette fin particulière. Cela signifie que le but n'est pas inclus dans l'étiquette du médicament, et la FDA ne fournit aucune indication pour cet usage du médicament.

Cependant, un médecin peut toujours utiliser le médicament à cette fin. C'est parce que la FDA réglemente les tests, l'approbation et la commercialisation des médicaments. Mais ils ne réglementent pas la manière dont les médecins utilisent les médicaments pour traiter leurs patients. Ainsi, votre médecin peut vous prescrire un médicament, mais selon vous, il est le meilleur pour vos soins.

Si votre médecin décide d'utiliser un médicament hors AMM, cela signifie qu'il prescrit le médicament d'une ou de plusieurs des façons suivantes.

Pour un problème qui n'a pas été examiné ou approuvé par la FDA

Par exemple, l'aripiprazole (Abilify) est approuvé pour traiter la schizophrénie, mais les médecins prescrivent parfois l'utilisation non indiquée sur l'étiquette pour traiter la démence.

Dans une posologie ou par un itinéraire qui n'a pas été examiné ou approuvé par la FDA

Par exemple, les comprimés de morphine à action prolongée ne sont pas approuvés pour l'utilisation rectale. Cependant, ils sont parfois donnés de cette façon aux patients hospice qui ne peuvent pas avaler des comprimés.

Dans une population de patients qui n'a pas été examinée ou approuvée par la FDA

Par exemple, le polyéthylène glycol 3350 (Miralax) n'est pas approuvé pour utilisation chez les enfants. Cependant, le médecin de votre enfant peut décider de le prescrire pour votre enfant.

Un autre exemple de médicament couramment prescrit pour une utilisation non indiquée sur l'étiquette est la dexaméthasone. Il est approuvé pour de nombreuses utilisations, comme le traitement des réactions allergiques et la réduction de l'inflammation ou de l'enflure. Il n'est pas approuvé pour prévenir les nausées de la chimiothérapie. Pourtant, il a été largement utilisé hors-étiquette à cet effet depuis de nombreuses années.

Certaines utilisations non conformes fonctionnent si bien qu'elles sont utilisées comme traitement de première intention. Cela signifie qu'ils sont le traitement principal utilisé pour une condition. Un exemple est les antidépresseurs tricycliques. Ces médicaments sont approuvés pour traiter la dépression. Cependant, ces médicaments sont également maintenant un traitement de première intention pour la douleur neuropathique (un type de douleur nerveuse chronique), même si la FDA n'a pas approuvé cette utilisation.

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Avantages

Pourquoi mon médecin prescrit-il un médicament non conforme?

Le principal avantage de l'utilisation de médicaments hors AMM est peut-être l'accès à un plus large éventail de médicaments. Un médecin a plus de choix de médicaments pour ses patients que s'il ne prescrivait des médicaments que pour des utilisations approuvées. L'accès accru aux médicaments peut être bénéfique aux personnes souffrant de nombreuses affections, de la migraine au VIH.

Les raisons spécifiques pour lesquelles un médecin pourrait utiliser un médicament hors AMM comprennent:

Nouvelles utilisations

Les médecins et chercheurs ont peut-être trouvé une nouvelle utilisation pour un médicament plus ancien, mais le fabricant n'a pas demandé l'approbation de la FDA pour cette utilisation.

Utilisation limitée

Un fabricant de médicaments n'a peut-être pas demandé l'approbation de la FDA pour l'utilisation du médicament dans une certaine population, comme les enfants.

Absence de choix approuvés appropriés

Cela peut être le cas dans plusieurs situations. Par exemple, les médicaments approuvés peuvent ne pas fonctionner pour traiter la maladie potentiellement mortelle de quelqu'un.Le médecin de la personne peut penser qu'une utilisation non-indiquée d'un médicament offre une plus grande chance de bénéfice. Dans d'autres cas, un médicament approuvé peut ne pas être le meilleur choix pour une certaine personne. Par exemple, le médicament peut provoquer des effets secondaires sérieux ou une réaction allergique pour cette personne. Par conséquent, le médecin peut choisir un autre médicament de la même classe que le médicament approuvé et l'utiliser hors étiquette dans le même but.

Statistiques

L'usage de médicaments hors AMM est-il courant?

Oui, des études montrent qu'il est très courant aux États-Unis. Dans le cadre d'une étude menée en 2006, les chercheurs ont examiné l'utilisation de médicaments hors indication par des médecins en cabinet en 2001. Les résultats de l'étude ont montré que 21% des ordonnances étaient destinées à des utilisations non indiquées sur l'étiquette. L'étude a également montré que l'utilisation hors AMM était encore plus fréquente pour certains types de médicaments, tels que les médicaments utilisés pour traiter les crises.

Une autre étude réalisée en 2008 a montré que l'utilisation hors AMM est beaucoup plus fréquente dans les soins du cancer que dans les autres types de soins. L'étude a révélé que 81 pour cent des médecins du cancer interrogés ont déclaré prescrire des médicaments hors AMM.

L'utilisation non conforme d'un médicament est également plus fréquente chez les groupes de patients qui ne sont pas souvent inclus dans les essais cliniques. Ces groupes comprennent les enfants, les femmes enceintes et les patients psychiatriques. Ces personnes ne sont pas souvent étudiées dans les essais cliniques, car ils peuvent avoir un risque plus élevé d'effets secondaires que la plupart des autres groupes.

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Prescription hors AMM

Comment un médecin décide-t-il de prescrire un médicament pour une utilisation non indiquée sur l'étiquette?

En l'absence d'instructions approuvées par la FDA pour prescrire des médicaments destinés à une utilisation hors AMM, les médecins peuvent faire leurs propres recherches sur la meilleure façon d'utiliser un médicament hors AMM. Par exemple, ils peuvent consulter d'autres médecins qui ont utilisé le médicament. Ou ils peuvent suivre les directives qui sont disponibles. Ces lignes directrices peuvent provenir de chercheurs médicaux qui mènent leurs propres essais cliniques pour tester un médicament pour une utilisation hors AMM. Ces chercheurs peuvent publier leurs résultats dans des revues médicales évaluées par des pairs. En outre, certaines organisations de santé ou sociétés professionnelles peuvent fournir des directives de traitement pour une utilisation hors AMM. Votre médecin peut suivre ces directives lors de la prescription d'un médicament pour utilisation hors AMM.

Est-ce que je le saurai?

Mon médecin me dira-t-il s'ils me prescrivent un médicament sans étiquette?

Ils peuvent ou ne peuvent pas. Votre médecin peut vous prescrire un médicament non indiqué qui fonctionne si bien et qui est si couramment utilisé qu'il est devenu une méthode de traitement reconnue. En conséquence, votre médecin peut ne pas voir une raison de le mentionner. Votre médecin n'est pas obligé par la loi de vous informer des médicaments non prescrits qu'il prescrit pour vous.

Dans certains cas, cependant, votre médecin peut penser qu'il est important de discuter de l'utilisation d'un médicament hors AMM. Par exemple, si vous avez un cancer rare qui ne comporte que quelques options de traitement médicamenteux approuvées, votre médecin pourrait connaître une utilisation non conforme d'un médicament qui pourrait vous aider. S'il n'y a pas beaucoup de recherches publiées sur cette utilisation, votre médecin voudra peut-être vous en parler. Ils peuvent vouloir que vous sachiez qu'il pourrait y avoir des risques inconnus d'utiliser le médicament à cette fin.

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Approbation des utilisations hors AMM

Pourquoi la FDA n'approuve-t-elle pas uniquement les utilisations non conformes des médicaments?

Le processus commence avec le fabricant du médicament et non avec la FDA. Si le fabricant d'un médicament veut que la FDA approuve un médicament pour une nouvelle utilisation, le fabricant doit effectuer de nouveaux tests pour cette utilisation. Ce test peut prendre des années et être extrêmement coûteux. En outre, la FDA doit examiner en profondeur tous les résultats des tests. En bref, le processus d'approbation des médicaments est long et complexe. Les compagnies pharmaceutiques ne poursuivront pas toujours l'approbation de la FDA d'un médicament pour une nouvelle utilisation en raison des obstacles.

Questions à poser à votre médecin

Si votre médecin vous prescrit un médicament pour une utilisation non indiquée sur l'étiquette, n'hésitez pas à poser toutes vos questions. Vous avez le droit d'être impliqué dans toute décision concernant vos soins. Voici quelques exemples de questions que vous pouvez poser:

Ce médicament est-il approuvé pour traiter ma maladie?
Pourquoi avez-vous prescrit une utilisation non conforme de ce médicament?
Y a-t-il d'autres médicaments approuvés qui peuvent faire la même chose?
La recherche soutient-elle l'utilisation de ce médicament à cette fin?
Est-ce que mon assurance santé couvrira ce médicament pour une utilisation hors AMM?
Savez-vous quels effets secondaires je peux avoir de ce médicament?
Avez-vous déjà donné ce médicament à des fins autres que l'étiquetage? Si oui, quel genre de résultats ces personnes ont-elles?
Que devrais-je savoir au sujet des effets secondaires de l'utilisation de médicaments hors AMM?
Une étude de 2015 a montré qu'en général, l'utilisation de médicaments hors AMM entraîne plus de réactions indésirables aux médicaments (ADR) que l'utilisation de médicaments approuvés. La plupart des effets indésirables sont des effets légers, mais certains sont graves. L'étude a également révélé que si la recherche appuie l'utilisation non indiquée sur l'étiquette, cette utilisation présente probablement le même risque d'effets indésirables que l'utilisation approuvée. Demandez à votre médecin toutes les questions que vous avez sur les effets secondaires d'une utilisation de médicaments hors AMM. Assurez-vous de demander si des recherches soutiennent cette utilisation. S'il n'y a pas eu de recherche sur une certaine utilisation, vous ne pouvez pas savoir quels sont les effets secondaires à attendre.
- Sue Bliss, RPh, MBA

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