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Le traitement du cancer et le traitement génique CRISPR

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Anonim

Pour la première fois aux Etats-Unis, les scientifiques pourront éditer les gènes des humains pour les rendre meilleurs dans la lutte contre le cancer.

L'étude d'innocuité de phase I sera la première utilisation d'une technologie d'édition de gènes relativement nouvelle chez l'homme. Il a reçu l'approbation d'un groupe d'experts des National Institutes of Health (NIH) plus tôt cette semaine.

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Le déménagement ouvre la possibilité à la technologie CRISPR de reprogrammer les gènes d'une personne atteinte de cancer pour attaquer les cellules tumorales.

L'essai concernera 18 personnes atteintes d'un cancer. Les chercheurs vont supprimer certaines de leurs cellules T - un type de cellules immunitaires qui peuvent être létales pour les tumeurs - et effectuer trois éditions distinctes.

Grâce à ces modifications, les nouvelles cellules T seront capables de détecter et de cibler les cellules cancéreuses, de supprimer les obstacles qui empêcheraient la détection et le ciblage, et d'empêcher les cellules cancéreuses de désactiver les attaques contre elles.

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Dans l'étude proposée, les chercheurs veulent utiliser la technologie d'édition de gènes CRISPR pour reprogrammer les cellules T d'une personne afin d'attaquer le myélome, le mélanome et les cellules tumorales du sarcome.

CRISPR, qui est synonyme de répétitions palindromiques courtes, régulièrement espacées et groupées, a commencé à se développer en 2013 lorsque les chercheurs ont découvert qu'ils pouvaient l'utiliser pour couper le génome dans les cellules dans les zones spécifiques de leur choix.

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L'essai utilisera le CRISPR / Cas9, qui utilise des enzymes bactériennes qui se sont avérées efficaces dans la manipulation des réponses immunitaires.

Outre l'ouverture de nouvelles voies pour l'édition de gènes, la technologie a décollé parce qu'elle est bon marché, rapide, facile à utiliser et ne nécessite pas d'années de formation.

Lire la suite: Les scientifiques trouvent que l'édition de gènes avec CRISPR est difficile à résister »

Un type d'édition spécial

Bien que la décision du Comité consultatif de l'ADN recombinant (RAC) soit avancée, la technologie doit encore être approuvée la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA), qui supervise tous les essais cliniques.

Carrie D. Wolinetz, Ph.D., directrice associée de la politique scientifique au NIH, a déclaré que l'étude signifiait changer la façon dont l'ACR examine les essais de transfert de gènes et les nouvelles technologies, y compris les risques inconnus qu'ils pourraient poser.

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"Les chercheurs dans le domaine du transfert de gènes sont enthousiasmés par le potentiel d'utilisation de CRISPR / Cas9 pour réparer ou supprimer des mutations impliquées dans de nombreuses maladies humaines en moins de temps et à moindre coût ", A-t-elle écrit dans une entrée de blog.

Le NIH a exprimé des inquiétudes concernant l'édition du génome humain dans la crainte de conséquences inconnues. Dans ces expériences, les gènes qui seraient modifiés ne seraient pas héréditaires et seraient la fin de la ligne chez les patients individuels.

L'année dernière, le Dr Francis S. Collins, Ph.D., directeur du NIH, a souligné que si le financement du NIH aidera à faire avancer la modification génétique, il ne financera pas l'utilisation des technologies d'édition de gènes dans les embryons humains. Lire la suite: L'édition génétique pourrait être utilisée pour lutter contre les maladies transmises par les moustiques »

Financement de la Silicon Valley

Cette année, Sean Parker, milliardaire de la Silicon Valley, a reçu 250 millions de dollars pour créer l'Institut Parker pour l'immunothérapie contre le cancer, dont le siège est à San Francisco.

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L'établissement comprend plus de 40 laboratoires et six centres, dont Stanford Medicine, l'Université de Californie à San Francisco et d'importantes universités de recherche sur le cancer.

L'objectif du centre est de traiter le cancer par l'immunothérapie, une ligne de traitement qui stimule le système immunitaire pour combattre la maladie mortelle.

Pour le premier essai, rapporte Nature, l'édition de gènes se fera à l'Université de Pennsylvanie.

"Nous sommes à un tournant dans la recherche contre le cancer et le moment est venu de maximiser le potentiel unique de l'immunothérapie pour transformer tous les cancers en maladies gérables, sauvant des millions de vies", a déclaré Parker dans un communiqué. "Nous croyons que la création d'un nouveau modèle de financement et de recherche peut surmonter bon nombre des obstacles qui empêchent actuellement les percées en recherche. "

Lire la suite: U. K. Scientifiques autorisés à utiliser l'édition de gènes sur les embryons humains»