Nourrissons atteints de cancer: nouveau traitement expérimental

Un traitement expérimental a sauvé la vie de deux nourrissons atteints de leucémie difficile à traiter.

Les deux enfants, âgés de 11 et 16 mois, ont chacun eu une rémission complète du cancer dans les 28 jours suivant le traitement.

PublicitéDiagnostic de la leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B (LAL), les deux nourrissons avaient épuisé toutes les autres options de traitement.

ALL est un type de cancer agressif qui commence dans les globules blancs immatures appelés lymphocytes. Sans traitement, TOUS peuvent être mortels en quelques mois.

Selon l'American Cancer Society, les enfants atteints d'une LAL à cellules B âgés de 1 à 9 ans ont de meilleurs taux de guérison. Les nourrissons de moins d'un an ont tendance à avoir une perspective plus pauvre.

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Les deux nourrissons ayant reçu le traitement expérimental sont tous deux sans cancer depuis plus d'un an.

La recherche a été publiée dans Science Translational Medicine.

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Comment fonctionne le traitement par cellules T

Lorsque d'autres méthodes comme la chimiothérapie ne fonctionnent pas, un nouveau traitement contre la leucémie implique l'utilisation des propres cellules T d'un patient.

Les lymphocytes T sont retirés et manipulés avec des récepteurs d'antigène chimérique (CAR) qui leur apprennent à attaquer toutes les cellules. Ensuite, ils sont retournés dans le sang du patient.

Cependant, la plupart des nourrissons au cours de leur première année n'ont pas développé suffisamment de cellules T saines.

Dr. Waseem Qasim, professeur de thérapie cellulaire et génique à l'Institut Great Ormond Street de Child Health, à l'University College de Londres, et ses collègues, souhaitaient trouver une solution à ce problème.

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Incapables d'obtenir suffisamment de lymphocytes T chez les nourrissons, ils ont décidé d'utiliser du sang de donneur.

Grâce à l'édition de gènes, ils ont créé des cellules T fonctionnelles qui pourraient échapper aux attaques du système immunitaire chez des receveurs inégalés.

Les cellules T ont ensuite été perfusées dans le sang des nourrissons.

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Deux mois après la procédure, un nourrisson a développé une maladie bénigne du greffon contre l'hôte dans la peau. Il a disparu après une greffe de moelle osseuse et un traitement aux stéroïdes. L'autre enfant n'a eu aucune complication.

C'est la première fois que des médecins traitent un cancer avec des cellules T modifiées provenant d'un donneur.

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Les médecins ont montré qu'il était possible de créer des thérapies universelles, ou «sur étagère», à partir de cellules T donneuses altérées.

L'expérience pourrait conduire à de grandes avancées dans difficile à traiter tous.

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La promesse des cellules T standard

Sans besoin de jumeler les patients avec les donneurs, les patients pourraient être traités plus rapidement et plus efficacement.

«Les cellules T génétiquement modifiées sont l'histoire la plus importante des leucémies et des lymphomes difficiles à traiter», a déclaré le Dr Jack Jacoub, oncologue médical, dans un entretien accordé à Healthline.

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"Beaucoup de progrès ont été réalisés dans ce type de traitement. C'est un domaine qui a une excellente promesse et qui doit absolument être pris en compte », a déclaré Jacoub, directeur de l'oncologie thoracique à l'Institut du cancer MemorialCare du Centre médical Orange Coast Memorial en Californie.

"Ce type de leucémie lymphoblastique est une très mauvaise maladie", a-t-il ajouté. "Il y a souvent peu à perdre. C'est le cas de ces deux nourrissons. Ils ont reçu une thérapie avec compassion. Toutes les autres thérapies ont échoué, il n'y avait donc rien à perdre. Ils auraient succombé à cette maladie. "

" Les auteurs du document suggèrent qu'il y a des limites dans l'obtention de lymphocytes chez les jeunes patients. Ils ont un système immunitaire moins mature. Ils n'ont pas assez de cellules T, et c'est un problème ", a déclaré Jacoub.

"Les auteurs suggèrent que nous n'avons pas besoin d'aller chez le patient ou d'avoir un donneur. Nous n'avons besoin d'aucune route », a-t-il expliqué.

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Prochaines étapes pour les chercheurs

« Chez ces deux enfants, ils ont montré qu'ils pouvaient le faire », a déclaré Jacoub. "Il n'y a que deux [patients] et ils ont essayé parce qu'il n'y avait rien d'autre. Mais ce n'est même pas une structure d'essai de phase I. "

Jacoub note que le papier a été publié dans un petit journal qui peut ne pas être largement reçu dans le domaine de l'hématologie. Il est cependant assez certain que ce document est sur le radar des scientifiques impliqués dans le domaine.

Il convient également de noter la petite taille de l'échantillon.

"Nous ne savons pas comment les prochains patients vont faire. C'est juste une observation, mais une observation excitante qui doit être étendue ", a-t-il dit.

Jacoub suggère le besoin d'une plus grande collaboration avec de plus grandes institutions avec l'infrastructure de recherche, plus de ces types de patients, et l'expertise pour contrôler cette maladie.

"Le passage au procès de phase I est un grand pas en avant. Il devra impliquer plus d'une institution. En ce moment, c'est juste une observation de deux patients. Nous ne nous précipiterons pas pour essayer de le faire maintenant, mais c'est ainsi que les choses commencent », a-t-il déclaré.

Avec plus de contrôle et de surveillance scientifiques - si nous pouvons le reproduire - cela pourrait être énorme. Dr Jack Jacoub, MemorialCare Cancer Institute

Jacoub voit beaucoup de potentiel dans ce type de traitement. Mais il y a un long chemin à parcourir.

"Le procès U.K devrait être reproductible aux Etats-Unis pour voir si cela est faisable. Avec un examen et un contrôle scientifiques plus poussés - si nous pouvons le reproduire - cela pourrait être énorme. Les obstacles seraient surmontés ", a-t-il dit. "Ils prennent la technologie disponible quelques étapes supplémentaires. La technologie est là. Si c'était vraiment un effet réel et peut être reproduit dans différents contextes et pays, cela pourrait conduire à des options thérapeutiques largement disponibles.Si cette observation peut être reproduite avec précision, nous le saurons probablement dans la prochaine année ou deux. C'est à quelle vitesse ce champ se déplace. "

Jacoub a dit que c'était une nouvelle excitante pour les patients et leurs familles.

"Ce n'est pas largement disponible ou la norme actuelle de soins. Mais les familles de ces patients sont généralement médicalement avertis ", a-t-il dit.

Il est tout pour les familles qui en parlent avec leurs médecins.

"Ce n'est pas grave si leur médecin n'a pas vu ce rapport publié. Les copies de ce journal peuvent ne pas aller partout. Habituellement, ces choses arrivent en collaboration. Les e-mails adressés aux scientifiques et aux institutions commencent les discussions. Donc, ils devraient certainement l'aborder. "