Pourquoi les prix des médicaments pour les maladies rares sont-ils à la hausse?
Table des matières:
- Pourquoi les médicaments orphelins sont-ils si chers?
- Les demandes de médicaments orphelins pour les médicaments de masse existants sont particulièrement préoccupantes.
- Peu de gens, le cas échéant, paieront le prix catalogue d'un médicament orphelin. Les compagnies pharmaceutiques ont des rabais et des programmes d'aide pour aider à compenser le coût.
Pendant des années, les Américains atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ont pu importer un médicament, le deflazacort, en dehors des États-Unis, pour un coût d'environ 1 200 dollars par an.
Cependant, ce prix pourrait grimper à un prix de 89 000 $ par an maintenant qu'une société pharmaceutique américaine a reçu l'approbation pour le médicament comme traitement pour la maladie rare et mortelle.
PublicitéPublicitéDans une interview au Washington Post, le directeur général de Marathon Pharmaceuticals a déclaré que le prix net serait de 54 000 dollars après les remises et les remises.
Le mois dernier, l'entreprise a reçu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) pour le déflazacort en tant que «médicament orphelin». "
Cette désignation spéciale relève de la Loi sur les médicaments orphelins, qui avait pour but d'encourager les entreprises à développer des médicaments pour traiter les maladies rares, celles qui touchent 200 000 Américains ou moins.
PublicitéSelon les National Institutes of Health (NIH), il y a environ 7 000 maladies rares, qui touchent un total de 25 à 30 millions d'Américains.
En échange d'investissements dans la recherche et le développement de médicaments orphelins, les entreprises bénéficient d'un crédit d'impôt pour la recherche et le développement, d'un accès aux subventions fédérales et de droits exclusifs de vente aux États-Unis., même si le brevet expire avant.
PublicitéPublicitéMarathon Pharmaceuticals a également reçu un bon spécial «examen prioritaire» - essentiellement un examen accéléré par la FDA d'un médicament futur. L'entreprise peut utiliser ce bon lui-même ou le vendre à un autre pour des centaines de millions de dollars.
Le programme a eu beaucoup de succès - 450 médicaments orphelins ont été mis sur le marché depuis la loi a été signée par l'ancien président Ronald Reagan en 1983.
Mais les critiques sont préoccupés par le système est en cours abusé pour maximiser les profits, les entreprises utilisant leur quasi-monopole sur les médicaments orphelins pour pratiquer des prix exorbitants.
Et, comme pour deflazacort, demander le statut de médicament orphelin - parfois plusieurs fois - pour les médicaments déjà disponibles sur le marché.
Cela, disent-ils, est un fardeau pour les familles qui s'inquiètent de couvrir les coûts de ces médicaments si leur assurance-maladie s'éteint ou si les quotes-parts et les franchises augmentent.
PublicitéPublicitéLire la suite: Pourquoi les maladies rares méritent-elles notre attention?
Pourquoi les médicaments orphelins sont-ils si chers?
Certains médicaments orphelins peuvent coûter jusqu'à 804 000 dollars par an, selon un rapport du Kaiser Health Network.
Le prix moyen des médicaments orphelins est plus bas, mais cela dépasse même les médicaments non orphelins.
PublicitéSelon un rapport sur les médicaments orphelins d'EvaluatePharma, le coût annuel moyen des médicaments orphelins était de 111 820 dollars, contre 23 331 dollars pour les médicaments traditionnels.
Pourquoi les médicaments orphelins sont-ils si chers? «Il n'y a pas de réponses faciles à la question de savoir pourquoi les médicaments orphelins sont relativement chers», a déclaré Joshua Cohen, Ph.D., professeur agrégé de recherche au Centre Tufts pour l'étude du développement de médicaments.
"L'une des raisons est qu'elles servent de petites populations", a-t-il dit. "Une autre raison est qu'ils sont souvent des produits uniques sans concurrents. "Avec sept années de droits exclusifs pour un médicament orphelin contre une maladie particulière, une entreprise peut fixer le prix qu'elle veut.
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Les entreprises disent que les prix élevés sont nécessaires pour recouvrer le coût de la recherche et du développement, qui peut être de 20 à 30 ans pour un nouveau médicament.
Selon un rapport présenté au Congrès l'an dernier par le ministère de la Santé et des Services sociaux, les coûts moyens de développement d'un médicament orphelin sont d'environ 1 milliard de dollars, contre 2 dollars. 6 milliards pour un médicament de masse.AdvertisementAdvertisement
Et, comme le souligne l'étude de Kaiser, même avec moins de patients qui les prennent, les médicaments orphelins peuvent être de grosses sommes d'argent.
Un médicament de 50 000 $ pris par 50 000 patients pourrait rapporter 2 $. 5 milliards par an pour une entreprise. Un médicament orphelin de 300 000 $ pris par seulement 5 000 personnes pourrait coûter 1 $. 5 milliards par an.Malgré le nombre réduit de personnes touchées par les maladies rares, les ventes de médicaments orphelins devraient également augmenter.
Selon StatNews, d'ici 2022, les médicaments orphelins représenteront plus de 21% des ventes de médicaments d'ordonnance de marque dans le monde, une augmentation de 6% par rapport à 2000.
EvaluatePharma note également que sept des 10 médicaments les plus vendus le monde par les ventes sont des médicaments orphelins.
Lire la suite: Pourquoi certains médicaments coûtent tellement cher et d'autres pas
Double trempage sur les médicaments orphelins
Les critiques disent que les compagnies pharmaceutiques sont devenues de plus en plus avisées sur les avantages de la Loi sur les médicaments orphelins.
Les demandes de médicaments orphelins pour les médicaments de masse existants sont particulièrement préoccupantes.
Selon le rapport Kaiser, plus de 70 médicaments orphelins ont d'abord été approuvés par la FDA pour un usage de masse. Beaucoup ont été approuvés pour plus d'une maladie, parfois plusieurs.
Cela inclut deflazacort.
La tétrabénazine a été utilisée pendant des années pour traiter les tremblements incontrôlables chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington. Selon le Washington Post, avant son statut de médicament orphelin, une bouteille de pilules coûtait 42 $. 28 d'une pharmacie européenne.
Après l'approbation des médicaments orphelins, le prix de la bouteille de tétrabénazine aux États-Unis était de plus de 6 000 dollars. Le prix a finalement été porté à 21 243 dollars la bouteille.
Dans un article paru en 2015 dans l'American Journal of Clinical Oncology, le Dr Martin Makary de la faculté de médecine de l'Université Johns Hopkins écrivait que les entreprises exploitaient la loi en se concentrant sur un seul usage: pour être admissible aux prestations de maladie «orpheline». "
Après l'approbation des médicaments orphelins, ils commercialisent ensuite le médicament en dérogation à d'autres conditions, augmentant ainsi leurs profits.
Lire la suite: Comment les entreprises n'arrêtent-elles pas d'augmenter les prix des médicaments? »
Comment les prix élevés affectent les patients
L'une des plus grandes préoccupations est que les prix élevés des médicaments orphelins en limitent l'accès - ce qui aurait l'effet inverse de l'intention initiale de la loi.
Peu de gens, le cas échéant, paieront le prix catalogue d'un médicament orphelin. Les compagnies pharmaceutiques ont des rabais et des programmes d'aide pour aider à compenser le coût.
L'assurance couvrira également une grande partie du coût pour de nombreuses personnes. Mais comme les compagnies d'assurance ressentent la pression sur les prix de plus de gens qui consomment des médicaments orphelins, ils peuvent demander aux gens de payer plus d'argent ou de restreindre l'accès. <
«Les patients américains assurés sont confrontés à quelques refus catégoriques d'accès aux médicaments orphelins», a déclaré M. Cohen, «mais peuvent encourir des coûts élevés pour le partage des patients ainsi que certaines conditions de remboursement telles qu'une autorisation préalable. "
Pour les personnes à revenu fixe - comme celles de Medicare ou de Medicaid - les coûts de 20% du coût d'un médicament peuvent représenter un" fardeau financier considérable ", a déclaré M. Cohen.
En réponse au rapport Kaiser en janvier, le sénateur Chuck Grassley (R-Iowa) et deux autres sénateurs américains ont demandé au Government Accountability Office (GAO) des États-Unis d'enquêter sur les abus de la Orphan Drug Act.
Marathon Pharmaceuticals a déjà annoncé la semaine dernière qu'elle mettrait un terme à son lancement d'Emflaza - le nom de marque de deflazacort - en raison des préoccupations de prix soulevées par les patients et les groupes de défense.
D'autres critiques ont fait écho aux préoccupations concernant l'abus de la Orphan Drug Act.
"Si nous voulons vraiment réduire les coûts des médicaments, nous devons nous assurer que les incitations créées pour stimuler l'innovation servent à des recherches révolutionnaires au lieu de simplement escroquer le peuple américain", a déclaré William Holley, porte-parole de la Campagne pour le développement durable. dit à Healthline.
