Les greffes de cellules souches offrent le tout premier traitement contre l'EM

Dr. Richard K. Burt a réalisé la première greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) chez un patient atteint de sclérose en plaques (MS) aux États-Unis, au Northwestern Memorial Hospital de Chicago. Aujourd'hui, Burt, chef de la Division de médecine-immunothérapie et des maladies auto-immunes à la Feinberg School of Medicine de la Northwestern University, fait à nouveau la une des journaux.

Burt et ses collègues ont publié les résultats de leur nouvelle étude HSCT plus tôt cette semaine dans le Journal of the American Medical Association. Leurs résultats montrent que la TCS pourrait être la première thérapie de SP à inverser le handicap. Bien que le groupe d'étude était petit, les résultats ont des espoirs experts.

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Pour cet essai, 151 patients ont subi une greffe de cellules souches. Tout d'abord, leur système immunitaire a été réduit en utilisant une chimiothérapie à faible dose. Ensuite, les médecins ont utilisé la thérapie HSCT, impliquant une perfusion des propres cellules souches des patients, préalablement récoltées dans leur sang, pour redémarrer leur système immunitaire. Après un court séjour à l'hôpital, les volontaires ont mené une vie normale, ne nécessitant pas de médicaments «d'entretien».

Au cours des années suivantes, les volontaires ont périodiquement reçu une série de tests pour mesurer leur handicap. Un test, connu sous le nom d'Échelle d'état d'invalidité élargie (EDSS), mesure la cognition, la coordination et la marche, entre autres choses. Les participants ont subi des examens IRM et rempli des questionnaires pour mesurer leur qualité de vie globale.

Les chercheurs ont constaté que deux ans après la greffe, la moitié des patients présentaient une amélioration marquée de leur handicap. Parmi les patients suivis pendant quatre ans, plus de 80% sont restés sans rechute.

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Depuis 1993, la FDA a approuvé 12 thérapies modificatrices de la maladie (DMT) pour traiter la SEP rémittente (SEP-RR). Tous sont conçus pour supprimer le système immunitaire à un degré ou un autre. Ces médicaments coûtent environ 5 000 $ par mois et ils doivent être pris indéfiniment, car les rechutes se produiront si les médicaments sont arrêtés. Alors que les patients ont maintenant beaucoup d'options pour éviter la progression de la maladie, il n'a pas été prouvé que le DMT inversait le handicap.

La TCSH coûte environ 125 000 $ par patient. "Bien que nous n'ayons pas fait d'analyse des coûts, étant donné le coût de Tysabri, et Fingolimod, [puisque la TCSH est un traitement unique], elle devrait commencer à se payer environ 18 mois", a déclaré Burt à Healthline.

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Qui devrait subir une greffe de cellules souches?

"La mise en garde", concéda Burt, "est-ce que ce n'est pas efficace dans la SP progressive. "Il a souligné la tendance chez les neurologues à essayer un DMT après l'autre jusqu'à ce que le patient est à court d'options avant d'offrir HSCT."Mais d'ici là [le patient est] entré dans le secondaire progressif et très probablement rien ne va aider. "

" Si vous vous portez bien sur les thérapies de première intention, les interférons ou le Copaxone, c'est bien, c'est là que vous devriez rester ", a ajouté Burt. "Mais si vous avez des rechutes fréquentes, deux ou plus par an malgré ces thérapies … Je pense que c'est le groupe qui, plutôt que d'aller à Tysabri ou Fingolimod, devrait recevoir cette thérapie parce que c'est beaucoup plus bénéfique. De plus, si vous attendez d'avoir tous ces autres [DMT], vous augmentez le risque de ce traitement. "

Si vous faites des rechutes fréquentes, deux ou plus par an malgré les [médicaments] thérapies … Je pense que c'est le groupe qui, plutôt que d'aller à Tysabri ou Fingolimod, devrait recevoir ce traitement parce que c'est beaucoup plus bénéfique. Dr Richard K. Burt, Université Northwestern

Même après l'arrêt du traitement, les patients qui ont pris du natalizumab (Tysabri) continuent d'avoir un risque accru de leucoencéphalopathie multifocale primaire (LEMP) pendant plusieurs mois. Si elles devaient subir une HSCT pendant cette période, le risque de cette infection cérébrale rare mais grave se transmettrait et rendrait la procédure plus dangereuse.

Dans leur étude, Burt a fait remarquer, "nous n'avions pas d'infections opportunistes, pas de PML, rien, mais mon inquiétude est, si vous avez eu de nombreuses années de traitement antérieur avec Tysabri, et vous" re [positif pour le virus de John Cunningham], alors vous pourriez obtenir la PML et les gens pensent que c'est notre greffe mais c'est vraiment tout ce qui précède Tysabri. "

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Retrouver sa vie

Une des patientes du procès de Burt, Roxane Beygi, a pris la parole lors d'une table ronde à la Conférence des cellules souches adultes du Vatican en 2013. Dans une vidéo de l'événement, elle décrit sa vie avant l'étude.

Bien qu'étant dans un DMT avant l'étude, Beygi rechutait régulièrement et pouvait à peine marcher. Elle avait de la difficulté à écrire, à se brosser les dents et même à accomplir des tâches simples comme boire un verre.

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"Depuis que j'ai eu ma greffe, ma vie a complètement changé", a déclaré Beygi, parlant plus de deux ans après le traitement, "[Avant la greffe] j'avais une grande fatigue où je ne pouvais même pas Sors du lit. … Maintenant, je me lève à 6 … et la plupart du temps j'étudie et je fais de l'exercice jusqu'à 1 a. m. "

Beygi a terminé sa présentation en remerciant le Dr Burt de lui avoir rendu sa vie. Elle l'a appelé son "héros". "

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Bien que la TCSH ne soit actuellement disponible que dans des essais cliniques et pour une «utilisation compassionnelle» dans certains cas, Burt espère que d'autres études seront disponibles. conduire la FDA à approuver la greffe de cellules souches pour la SEP.

En fait, son équipe mène actuellement une étude plus vaste comparant les CSD approuvées par la FDA à celles de la FDA dans trois centres du monde entier. L'essai est actuellement en cours, et les patients intéressés peuvent en apprendre davantage sur // www.stemcell-immunothérapie. com / research_clinical. html