Sclérose en plaques: les cellules souches peuvent être nouvelles Traitement

Il y a vingt ans, le docteur Alan Tyndall, rhumatologue à l'hôpital universitaire de Bâle, en Suisse, était confronté à un diagnostic sinistre d'une mère de 37 ans.

La sclérodermie, maladie auto-immune qui pompe l'excès de collagène dans le corps, transforme ses artères pulmonaires en pierre.

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La maladie serait fatale. Même une greffe de poumons ne pouvait pas la sauver.

Tyndall et ses collègues, y compris l'hématologue Dr Alois Gratwohl, ont élaboré un plan audacieux.

Ils pensaient que puisque la racine du problème était un dysfonctionnement des cellules immunitaires, peut-être que ces cellules devraient être annihilées.

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En d'autres termes, ils ont décidé de détruire délibérément le système immunitaire de la femme.

Bien sûr, ils ne pouvaient pas éliminer le système immunitaire offensant et la laisser sans défense contre les infections futures. Ils devraient le reconstruire à partir de zéro. Lire la suite: Les scientifiques rapportent une percée dans la croissance des reins des cellules souches »

Entrez dans les cellules souches

C'est là qu'interviennent les cellules souches hématopoïétiques ou hématopoïétiques de la femme.

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Ces cellules se trouvent dans la moelle osseuse et produisent des milliards de nouvelles cellules sanguines chaque jour, y compris les globules blancs qui combattent l'infection.

Les médecins ont administré des médicaments qui amadouaient ces cellules hors de la moelle et dans sa circulation sanguine, où elles pouvaient ensuite être récoltées et stockées en dehors de son corps.

Après quatre jours de chimiothérapie, ils ont réintroduit ces cellules dans le sang de la femme, "comme les ingénieurs qui arrivent après un bombardement sur une ville", a déclaré Tyndall à Healthline.

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Le concept est identique aux greffes de moelle osseuse pour la leucémie et d'autres cancers du sang, a déclaré Tyndall. En fait, ses collègues et lui-même ont été inspirés par les rapports selon lesquels de telles transplantations effectuées pour le traitement du cancer éclaircissaient également les troubles auto-immuns chez les patients atteints des deux maladies.

Leur mouvement audacieux a porté ses fruits. La sclérodermie de la femme n'était pas seulement arrêtée, son cours était quelque peu inversé.

Lire la suite: La plupart des patients atteints de SEP ayant reçu des greffes de cellules souches en rémission des années plus tard »

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Traitement d'autres maladies

Depuis, des versions de ce traitement sont souvent appelées transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HSCT), ont été testés chez des patients atteints de sclérose en plaques (SEP), de lupus, de polyarthrite rhumatoïde (PR) et d'autres maladies auto-immunes.

Malgré le nom, "les cellules souches ne sont pas l'agent thérapeutique", a déclaré Tyndall. Au lieu de cela, ils aident le corps à se remettre du traitement intense.

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L'année dernière, les résultats d'un essai clinique préliminaire sur la HSCT chez 151 patients atteints de SEP ont montré que la thérapie avait inversé le handicap dans environ la moitié du groupe d'étude.

Ces résultats sont prometteurs, mais les chercheurs ne savent pas pourquoi le traitement fonctionne chez certains patients et pas chez d'autres.

Dans un examen de 2011 des patients européens qui avaient reçu une HSCT pour des maladies auto-immunes au cours des 15 dernières années, Tyndall a constaté qu'environ les deux tiers ne répondaient pas au traitement, ou répondaient puis rechutaient.

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Le meilleur candidat pour ce traitement potentiellement toxique est un patient avec un mauvais pronostic dont les organes ne sont pas encore trop gravement endommagés, a déclaré Tyndall. Selon la Société canadienne de la sclérose en plaques, les personnes plus jeunes qui ont reçu moins de traitements ont tendance à mieux s'en sortir dans les essais sur la TCSH.

Lire la suite: De nouveaux traitements prometteurs pour la sclérose en plaques »

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Risque contre récompense

Ce traitement comporte de graves risques, notamment l'infection et le développement d'une maladie auto-immune secondaire.

Dans certains essais, la mortalité liée au traitement a atteint 20%, bien que ce risque soit de moins en moins fréquent, les chercheurs étant de plus en plus avisés des patients à inscrire aux essais.

Le risque aigu doit être comparé aux risques à long terme de la maladie elle-même, ce qui, écrit Tyndall dans son article de revue, est difficile à faire sans beaucoup de données provenant de nombreux essais randomisés qui ne sont pas encore disponibles.

La rareté des données tempère l'enthousiasme de la communauté scientifique pour la TCSH. <

"C'est quelque chose qui doit être fait en clinique dans le cadre d'essais cliniques pour démontrer si cela va fonctionner pour une grande population", a déclaré Kent Fitzgerald, de l'Institut californien de médecine régénérative, à Healthline.

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Regard vers l'avenir

Comme beaucoup de thérapies potentielles sur les cellules souches, HSCT présente un potentiel hypothétique à l'avenir.

Vingt ans après le traitement par Tyndall de la femme atteinte de sclérodermie, la TCSH demeure un traitement relativement radical et n'est pas disponible en dehors des études préliminaires. <

Comme il s'agit d'un traitement différent du développement de médicaments traditionnels, a déclaré Fitzgerald, les paradigmes de dépistage de sécurité devraient être développés à partir de zéro.

Pourtant, dit-il, c'est une ligne de recherche dans laquelle la communauté croit.

L'aspect le plus excitant est que, pour la première fois, une véritable éradication de l'auto-immunité a été réalisée chez certains patients. Dr Alan Tyndall, Hôpital universitaire de Bâle, Suisse

Récemment, la British Broadcasting Corporation a décrit les cas de réussite de plusieurs patients atteints de HSCT pour la SEP, et a suivi d'autres patients actuellement sous traitement.

"L'aspect le plus excitant est que, pour la première fois, une véritable éradication de l'auto-immunité a été obtenue chez certains patients", suivie de la cicatrisation de certains tissus endommagés, a déclaré Tyndall.

Il a également noté que la jeune femme confrontée à la mort par sclérodermie se porte toujours bien et mène une «vie quasi normale». "