Le mouvement du «droit d'essayer» est en phase terminale pour obtenir des drogues expérimentales

Quand Lorraine Heidke-McCartin a manqué d'options pour traiter sa souche agressive de cancer du sein - qui a été diagnostiquée en 2006 - elle a fait ce que beaucoup de femmes dans son poste feraient. Elle et son mari ont commencé à chercher des moyens alternatifs pour lui sauver la vie.

Et comme d'autres personnes confrontées à l'horloge d'une maladie en phase terminale, Heidke-McCartin s'est tourné vers des traitements expérimentaux.

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Ils comprenaient un médicament, appelé T-DM1, qui faisait encore l'objet d'essais cliniques et n'avait pas encore été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA).

Cela signifiait qu'il ne lui restait que deux voies possibles pour obtenir ce médicament potentiellement mortel. Le premier était de s'inscrire à l'un des essais cliniques en cours. Mais ceux-ci n'ont de place que pour une fraction du nombre de personnes qui pourraient bénéficier de la drogue une fois qu'elle s'est montrée sûre et efficace.

L'autre option serait de demander le médicament par le biais d'un programme d'accès élargi, qui permet «l'utilisation compassionnelle» de médicaments expérimentaux par des patients en phase terminale. À l'époque, le fabricant du médicament, la division Genentech de Roche Holding AG, avait ce type de programme pour T-DM1.

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Mais avant que Heidke-McCartin ne puisse demander le médicament, l'entreprise a fermé le programme d'accès élargi à Boston, citant des retards dans le processus d'approbation par la FDA.

Parmi les personnes atteintes d'une maladie en phase terminale et ayant peu d'options de traitement, l'histoire de Heidke-McCartin n'est pas rare. Il est également l'un des nombreux sites sur le site de l'Institut Goldwater en Arizona, un groupe de réflexion conservateur et libertaire.

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L'organisation encourage les États à adopter des lois «Right to Try» qui permettent aux patients, comme Heidke-McCartin, de ne pas être admissibles ou de ne pas participer aux essais cliniques pour avoir accès aux médicaments expérimentaux. Pour ce faire, les patients doivent recevoir une recommandation d'un médecin et ont d'abord épuisé toutes les autres options de traitement.

"Notre objectif est vraiment d'aider à améliorer l'accès aux médicaments potentiellement vitaux", a déclaré Kurt Altman, directeur des affaires nationales et conseiller spécial du Goldwater Institute.

Altman et un collègue ont rédigé la législation qu'un nombre croissant d'États ont utilisé comme modèle pour leurs propres initiatives. Selon la Regulatory Affairs Professionals Society, 19 États ont jusqu'ici adopté des lois sur le Droit à l'essai, l'Arizona l'approuvant par une mesure de vote en novembre dernier. En outre, la législation attend la signature du gouverneur dans trois Etats.

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Les effets secondaires inconnus pourraient nuire à la qualité de vie

À première vue, peu de gens seraient en désaccord avec une loi conçue pour accélérer l'accès aux médicaments pour les personnes en phase terminale qui n'ont nulle part où aller. Mais une fois que vous entrez dans les détails, tous les membres de la communauté médicale ne sont pas d'accord pour dire que la législation sur le droit d'essayer aidera tous les patients.

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L'une des principales préoccupations est que ces lois ciblent les médicaments qui sont encore en phase d'essais cliniques et qui n'ont pas encore été approuvés par la FDA. Cela signifie que leur sécurité et leur efficacité ne sont pas complètement connues.

"Il y a une idée à ce moment-là qu'ils ne vont pas tuer quelqu'un. Ils sont relativement sûrs », a déclaré Craig Klugman, Ph. D., bioéthicien et anthropologue médical à l'Université DePaul. "Mais il peut y avoir beaucoup d'effets secondaires et nous n'aurons aucune idée de ce qu'ils sont. "

Les premiers types d'essais cliniques - connus sous le nom de phase I - sont conçus pour tester l'innocuité, identifier les principaux effets secondaires et déterminer la meilleure dose à utiliser. Mais ces études ne concernent qu'un petit nombre de personnes.

Publicité "[Un médicament] peut augmenter la douleur, augmenter la souffrance et faire du temps qu'il reste une expérience plutôt misérable - sur une chimère. Craig Klugman, Ph. D., Université DePaul

Une fois qu'un médicament franchit ce stade, des essais de plus grande envergure sont nécessaires pour tester réellement le bon fonctionnement d'un médicament. Ces phases ultérieures peuvent également attraper des effets secondaires qui n'apparaissent pas dans les essais plus petits.

Bien que les patients en phase terminale n'aient peut-être plus rien à perdre, des effets secondaires inconnus pourraient aggraver leur qualité de vie vers la fin.

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"Peu importe le temps que les gens ont laissé, cela pourrait être bien pire", a déclaré Klugman. «Cela pourrait augmenter la douleur, augmenter la souffrance et faire en sorte que le temps qui leur reste soit une expérience plutôt misérable - sur une chimère. "

Les critiques s'inquiètent de la drogue pour tous

En théorie, Right to Try permettrait aux patients de demander un médicament expérimental à n'importe quel stade de son processus de développement. Mais certains promoteurs d'un accès précoce aux médicaments disent que l'accent devrait être mis sur l'accélération des médicaments prometteurs - ceux qui ont été démontrés dans les essais cliniques pour bien fonctionner avec un minimum de problèmes de sécurité. <

"L'Alliance Abigail n'a jamais approuvé une liberté pour tous", a déclaré Frank Burroughs, fondateur de l'Abigail Alliance basée en Virginie, une organisation à but non lucratif qui milite pour un accès plus rapide aux nouveaux médicaments en cours de développement.

Publicité Il suffit de plus de 100 heures au médecin pour remplir les documents nécessaires à l'application du programme d'utilisation compassionnelle [de la FDA]. Kurt Altman, Goldwater Institute

Sa fille, Abigail, est décédée d'un cancer de la tête et du cou à l'âge de 21 ans en 2001. Avant de mourir, ses médecins lui ont parlé d'un médicament expérimental ciblant le même type de cancer. Le médicament était performant dans les essais cliniques à l'époque, mais ces études étaient pour le cancer du côlon.Donc, elle n'a pas pu participer.

Sa famille a poussé les compagnies pharmaceutiques et le Congrès à avoir accès à la drogue. Ils ont également monté une vaste campagne médiatique. En dépit de la publicité, la FDA n'a pas approuvé le médicament jusqu'à quatre ans après sa mort.

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Burroughs n'est pas préoccupé par le droit à l'essai qui mène à un «free-for-all» parce qu'il a découvert que de nombreux patients en phase terminale font leurs devoirs sur ce qui pourrait fonctionner pour leur maladie.

"Nous entendons encore et encore des patients qui nous appellent, qui nous envoient des courriels - et parfois des groupes de patients - qui examinent un médicament qui s'est révélé prometteur au début des essais cliniques, pas seulement des médicaments, "Dit Burroughs.

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Le programme d'utilisation de compassion de la FDA est trop lent

Depuis que les États ont commencé à présenter la législature du Droit à l'essai - dont beaucoup seulement pendant la session en cours - le mouvement a gagné en popularité.

"J'espère que d'ici la fin de l'été, plus de la moitié des États auront adopté des lois comme celle-ci", a déclaré M. Altman.

La FDA a mis en place depuis 1987 des règles qui autorisent les patients à avoir accès à des médicaments expérimentaux dans certaines circonstances.

Cependant, les critiques du programme élargi d'accès de la FDA affirment que le processus exige trop de la seule chose que les patients en phase terminale n'ont pas assez de temps.

Lorsque vous avez des médicaments prometteurs qui s'avèrent efficaces et sûrs au cours des premiers essais cliniques, nous avons besoin de ces médicaments approuvés plus tôt. Frank Burroughs, Abigail Alliance

Il y a des signes de progrès dans ce domaine. La FDA a annoncé plus tôt cette année que son formulaire d'accès élargi ne prendrait que 45 minutes à remplir par un médecin. Mais ce changement n'a pas encore été mis en œuvre.

"Même si la FDA a proposé un changement de règle, à ce jour, il n'a pas pris effet", a déclaré Altman. «Il suffit de plus de 100 heures au médecin pour remplir les documents requis afin de pouvoir présenter une demande dans le cadre du programme d'utilisation compassionnelle [de la FDA]. "

Et cela ne prend même pas en compte le temps nécessaire à la société pharmaceutique pour répondre ou pour la FDA pour examiner la demande, ce qui peut prendre jusqu'à plusieurs mois. Les avocats de Right to Try espèrent accélérer le processus complet d'administration de médicaments expérimentaux aux patients.

"Nous nous sommes mis au niveau de l'Etat pour essayer de réduire ce délai de deux à quatre mois à deux ou quatre semaines, et finalement - espérons-le - de deux à quatre jours", a déclaré Altman.

Une approbation plus rapide des médicaments peut aider plus de patients

Pour certains défenseurs du droit d'essayer, la législation retire la FDA du processus et laisse les décisions concernant les soins médicaux là où elles doivent appartenir - entre un patient et un médecin. Mais d'autres craignent que cela ne fasse que compromettre la sécurité.

"Le problème ici est que [le droit d'essayer] sape fondamentalement le système que nous avons qui fonctionne", a déclaré Klugman. "Nous avons ce système d'examen de la FDA qui examine les médicaments pour s'assurer qu'ils sont sûrs et assurez-vous qu'ils sont efficaces. Cela empêche les gens d'être victimes de drogues pour la plupart."

Le droit d'essayer, cependant, n'est pas le seul moyen d'obtenir des traitements pour les malades en phase terminale. Bien que l'Alliance Abigail soutienne la législation sur le Droit à l'Essai au niveau de l'Etat, elle consacre plus d'énergie à encourager la FDA et le Congrès à accélérer le processus d'approbation des médicaments prometteurs.

"Lorsque vous avez des médicaments prometteurs qui démontrent une efficacité et une innocuité dans les premiers essais cliniques, nous avons besoin de ces médicaments approuvés plus tôt", a déclaré Burroughs. "C'est la façon d'aider la grande majorité des personnes qui n'ont plus d'options FDA et ne peuvent pas entrer dans des essais cliniques. "

L'accélération du processus global d'approbation peut également aider d'autres manières les patients en phase terminale.

Les lois sur le droit d'essayer permettent aux patients de demander un médicament expérimental à une société pharmaceutique. Mais comparé à un déploiement à grande échelle d'un médicament approuvé par la FDA, seuls des lots limités de médicaments expérimentaux sont faits pour des essais cliniques. Cela les rend chers.

Ces médicaments ne sont "pas couverts par l'assurance parce que les traitements expérimentaux, en général, ne sont pas couverts par l'assurance", a déclaré Klugman. "Ce n'est pas couvert par vos programmes fédéraux. Ce n'est pas couvert par vos programmes d'état. Vous devez donc payer de votre poche. "

Il y a aussi le problème de la disponibilité limitée. Ce n'est pas parce qu'un patient demande un médicament par l'intermédiaire de Right to Try que cela signifie qu'une entreprise en a suffisamment pour donner le médicament à des personnes qui ne font pas partie de ses essais cliniques.

Cela signifie que les sociétés pharmaceutiques doivent décider quels patients reçoivent des médicaments expérimentaux dans le cadre de programmes d'utilisation compassionnelle. Ce qui peut les exposer à des pressions ou à des attaques de la part de patients et de leurs familles à la suite de campagnes médiatiques de haut niveau.

En réponse aux défis de la gestion des programmes d'utilisation compassionnelle, Johnson & Johnson a annoncé récemment la création d'un conseil consultatif indépendant. Ce groupe - composé de médecins, de bioéthiciens et de défenseurs des patients - examinera les demandes adressées à la division pharmaceutique de la société pour l'accès aux médicaments expérimentaux.

Pour en savoir plus: Selon de nouvelles règles, tous les résultats des essais cliniques doivent être rendus publics »

Droit d'essayer des signaux Soumis au changement public

Il est trop tôt pour savoir comment se déroulera le mouvement Droit d'essayer, mais Burroughs dit une chose est certaine:

"Les lois du droit d'essayer continuent d'envoyer un signal puissant à la FDA et au Congrès, disant que le public veut ce changement", a déclaré Burroughs. "Nous voulons que ces médicaments soient approuvés plus tôt. "

Une approbation plus rapide aurait pu aider la fille de Burroughs. Et cela pourrait aussi accélérer le rétablissement de Heidke-McCartin.

Après que la société pharmaceutique a fermé le programme d'accès élargi à Boston, Heidke-McCartin a pu obtenir le T-DM1 sur un autre site en Virginie. Cela nécessitait de faire plus de 16 allers-retours pour un traitement avant que la FDA ne lui permette finalement de prendre le médicament à Boston.

Dans une vidéo YouTube sur son expérience, Heidke-McCartin résume les sentiments de nombreux patients atteints de maladies en phase terminale, de leurs familles et de ceux qui préconisent une approbation plus rapide des médicaments prometteurs.

"S'il y a des médicaments disponibles et qu'ils ont passé les normes de sécurité", a-t-elle dit, "il ne semble pas y avoir de raison de les retenir. "

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