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Génome humain synthétique: Pourquoi c'est important

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Anonim

C'est comme la science-fiction.

Démarrez votre ordinateur. Choisissez les traits que vous voulez - peut-être les yeux bruns ou la capacité musicale ou la résistance au cancer.

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Et appuyez sur start.

Une machine dans votre laboratoire commence alors à rassembler les éléments constitutifs chimiques de l'ADN.

En fin de compte, vous aurez tout le code génétique - ou génome - nécessaire pour créer un humain conçu selon vos spécifications exactes.

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Ce scénario n'est pas possible maintenant, mais un groupe de scientifiques espère en faire une réalité - ou du moins techniquement réalisable - d'ici 10 ans.

Certains critiques sont préoccupés par le fait que cette technologie pourrait conduire à des bébés design ou des surhumains génétiques.

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Mais le groupe de chercheurs dit que leurs plans sont moins fantastiques, bien que tout aussi changeants pour le domaine du génie génétique.

Lire la suite: Qu'est-ce que la génomique? »

Écrire le génome humain Plus cher

Le génome humain est constitué de quatre sous-unités chimiques - les nucléotides - qui forment le code génétique de notre ADN et de nos gènes.

L'ordre spécifique des nucléotides détermine l'apparence et le fonctionnement de notre corps - bien que les conditions environnementales aient également un effet.

Les variations du code génétique peuvent entraîner des maladies comme la maladie de Tay-Sachs, la fibrose kystique et même la daltonisme. La modification de ces parties du génome pourrait guérir ces maladies.

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Les scientifiques ont déjà la capacité de synthétiser, ou "écrire", des segments d'ADN à partir des nucléotides.

Cela a été fait avec des bactéries, des virus et des levures. Et même des morceaux plus courts d'ADN humain.

Mais pas assez vite ni assez bon marché pour synthétiser les 3 milliards de paires de bases qui composent l'ensemble du génome humain.

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Les chercheurs espèrent que le nouveau projet fournira le même type de coup de pouce technologique à l'ADN «d'écriture» que le projet du génome humain a fait pour «lire» notre structure génétique.

"L'objectif principal de HGP-écriture est de réduire les coûts d'ingénierie et de tester de grands génomes (0,1 à 100 milliards de paires de bases) dans les lignées cellulaires de plus de 1 000 dans les 10 ans", a écrit le groupe. 2 juin dans la revue Science.

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Cela inclurait non seulement le génome humain, mais aussi d'autres organismes importants pour l'agriculture, la santé publique et les applications médicales.

Lire la suite: Les scientifiques peuvent maintenant modifier votre génome une lettre à la fois »

Les défis pour le faire fonctionner

L'un des défis de la réussite de ce projet est d'obtenir le génome complet ou une partie du génome. dans une cellule hôte. Cet hôte pourrait être une cellule mammalienne ou un autre organisme comme la bactérie E.coli.

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Construire un génome à partir de zéro est aussi très différent de la modification d'un génome existant - quelque chose qui peut être fait maintenant avec des technologies comme CRISPR / Cas9.

Les scientifiques devront concevoir le génome de manière à ce que la cellule continue de fonctionner normalement. Cela peut être facilité par l'utilisation de logiciels informatiques. L'un des principaux acteurs du projet est la société de logiciels informatiques Autodesk.

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Mais, plus important encore, il faudra une meilleure compréhension de ce que fait chaque section du génome, et les scientifiques commencent tout juste à en gratter la surface.

Le groupe espère cependant qu'une approche «apprendre en bâtissant» les aidera à progresser dans ce domaine.

"Vous connaissez toutes les pièces nécessaires [pour créer un chromosome], alors vous prenez ces pièces et vous les reconstruisez. Si c'est fonctionnel, vous voyez que vous aviez raison », a déclaré Torsten Waldminghaus, Ph. D., un microbiologiste synthétique du Centre LOEWE de microbiologie synthétique en Allemagne, qui n'est pas impliqué dans le projet, a déclaré la revue Science.

Comme cela a été le cas avec le premier projet de génome humain, de nouvelles technologies devront être développées en cours de route pour accélérer le processus d'écriture. Et pour le rendre moins cher.

Les chercheurs commenceraient par écrire des segments plus petits du génome et travailleraient jusqu'à des morceaux plus longs. Cela aura éventuellement des retombées positives.

"Les produits tangibles peuvent être lents au premier abord, mais écrire l'ADN à moindre coût et à grande échelle rendra les chercheurs plus efficaces et complets dans leur travail, conduisant à un potentiel pratiquement illimité de produits indirects" Danielle Tullman Ercek, Ph. D., un ingénieur en biochimie à l'Université de Californie, Berkeley, a déclaré à Scientific American.

Pour en savoir plus: La génomique et la génétique - Un regard de plus près »

Utilisations pour le génome humain synthétique

Les applications possibles de ce projet vont de relativement normal à éthiquement discutable.

L'un de ces projets pilotes est la création de cellules «ultrasafe» résistantes aux virus et au cancer.

Ceux-ci pourraient être sous la forme de cellules souches. Ceux-ci sont déjà testés en tant que thérapie pour des conditions telles que l'arthrite rhumatoïde et les maladies pulmonaires.

Les cellules souches agissent pour soigner les maladies car elles peuvent se multiplier rapidement. Mais c'est aussi un trait des cellules cancéreuses. L'une des préoccupations persistantes au sujet de la thérapie des cellules souches est que les cellules souches deviennent cancéreuses.

Cela pourrait être évité en concevant des cellules souches avec un génome synthétique moins susceptible de muter et de causer le cancer.

"Une variante de biologie synthétique encodée pour ne jamais devenir cancéreuse serait préférable", a déclaré à New Scientist Paul Freemont, Ph.D., responsable de la section de biologie structurale à l'Imperial College de Londres.

Un génome synthétique pourrait également être utilisé pour modifier le génome d'un autre animal. Les organes d'un cochon «humanisé» pourraient être plus adaptés à la transplantation chez les personnes - moins susceptibles d'être rejetés par le système immunitaire de la personne.

Un projet pilote appelle même à la création d'un «génome de référence» incluant les variantes les plus communes de tous les gènes.

Cela pourrait être utilisé pour tester les variations génétiques une par une pour voir comment elles affectent la fonction du corps ou le développement d'une maladie.

"Vous pourriez utiliser cette ardoise vierge, ce simple yaourt de l'humanité, pour trouver les différents gènes et découvrir", a déclaré à New Scientist George Church, Ph.D., professeur de génétique à l'université de Harvard.

Lire la suite: Thérapie par cellules souches pour la polyarthrite rhumatoïde »

Coût élevé du génome synthétique

Le groupe espère lancer son projet plus tard cette année avec un financement de 100 millions de dollars provenant des secteurs public, privé, philanthropique et industriel. sources académiques du monde entier. "

Dr. Francis S. Collins, Ph.D., directeur des Instituts nationaux de la santé (NIH), a déclaré que le NIH, l'une des principales agences de financement aux États-Unis, n'a pas l'intention de financer ce genre de projet pour le moment.

Dans un communiqué, M. Collins a déclaré que les NIH "n'ont pas considéré le moment opportun pour financer un projet à grande échelle axé sur la production" comme celui qui est proposé.

Le coût global du projet de dix ans sera probablement énorme, mais le groupe s'attend à ce qu'il coûte moins que les 3 milliards de dollars dépensés pour le premier projet de génome humain.

Certains chercheurs ont dit à Nature que le projet centralisait inutilement les efforts déjà déployés dans les entreprises travaillant dans ce domaine.

D'autres critiques se demandent si les avantages déclarés du groupe justifient le coût.

"Je pense que développer des outils pour réaliser de grandes séquences génétiques est un objectif humain important. Créer un tout nouveau génome [humain] - c'est un genre de projet différent ", a déclaré Laurie Zoloth, Ph. D., bioéthicien à la Northwestern University, à Science.

Pour tenter d'apaiser les craintes que les scientifiques créent une nouvelle race de surhumains, le co-leader du groupe a déclaré à Scientific American que les cellules contenant un génome synthétique seraient conçues de manière à ce que t être capable de reproduire.

"Nous n'essayons pas de créer une armée de clones ou de commencer une nouvelle ère d'eugénisme", a déclaré à Scientific American Jef Boeke, Ph. D., biologiste synthétique au NYU Langone Medical Center. "Ce n'est pas le plan. "