Les cellules souches peuvent-elles tenir leur promesse de guérison universelle?

En ce qui concerne les percées scientifiques, les cellules souches ressemblent-elles davantage à Internet ou ressemblent-elles davantage à des packs de jet personnels très médiatisés qui ne se sont jamais concrétisés?

À la fin des années 1990, il est devenu possible pour les chercheurs de produire des cellules souches qui peuvent se transformer en n'importe quel type de cellule spécialisée dans le corps. L'avance a inspiré des prévisions optimistes que les cellules souches pourraient être en mesure de réparer toute partie du corps qui est allée sur le fritz.

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Bum knee? Un coup rapide de cellules souches vous donnerait un nouvel approvisionnement en cartilage. Mauvais cœur? Les médecins l'emploieraient avec des cellules souches - ou même utiliseraient les cellules pour produire un tout nouveau cœur dans le laboratoire.

Mais une décennie et demie après que les scientifiques ont isolé les premières cellules souches embryonnaires et sept ans après avoir transformé des cellules adultes ordinaires en cellules souches, les Américains souffrant de problèmes cardiaques et du genou reçoivent toujours des genoux artificiels et des stimulateurs cardiaques..

En fait, seul un ensemble très restreint de procédures de cellules souches ont obtenu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA). Ces traitements à base de cellules sanguines s'appuient sur les mêmes connaissances médicales que celles qui sous-tendent les greffes de moelle osseuse, qui ont d'abord été réalisées avec succès lorsque les Beatles étaient en tête des classements.

Alors qu'est-ce qui donne? Selon les experts, les cellules souches sont toujours sur la bonne voie pour provoquer une révolution en médecine. La première vague de nouveaux traitements touchera probablement les cabinets de médecins dans les 5 à 10 prochaines années, disent-ils.

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Transformer les idées en traitements prend du temps

L'attente de deux décennies peut sembler longue pour les patients malades, mais les scientifiques disent qu'il est sur le rythme.

"Ce n'est pas lent en termes de traitements vraiment nouveaux", a déclaré le Dr Ellen Feigal, vice-président de la recherche et du développement à l'Institut de médecine régénérative de Californie (CIRM), un organisme public qui soutient les cellules souches. recherche.

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Dr. Sean Morrison, président désigné de la Société internationale pour la recherche sur les cellules souches, a l'air frustré de quelqu'un à qui on a posé la même question à plusieurs reprises.

"Le public ne comprend pas à quel point il est difficile de passer d'une idée prometteuse à une nouvelle thérapie", a-t-il déclaré. "C'est en partie la faute des scientifiques qui font des prédictions à bout de souffle - tout le monde veut être positif et optimiste à propos des choses. Même lorsque l'idée est bonne, trouver comment la réduire efficacement et en toute sécurité à une thérapie est un processus extraordinairement difficile et qui prend beaucoup de temps. "

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Cela dit, les défenseurs des cellules souches et les chercheurs se préparent tour dans les années à venir.

Dix projets de recherche sur les cellules souches financés par le CIRM sont actuellement en cours d'essais cliniques, a indiqué Feigal. Les traitements pourraient avoir un impact démesuré. On utilise des cellules souches fabriquées pour agir en tant que cellules productrices d'insuline dans le pancréas en tant que traitement potentiel pour le diabète de type 1. Le diabète de type 1 touche 5% des personnes atteintes de diabète, soit environ 1,5 million d'Américains. <

"Les approches sont testées chez de vrais patients qui ont des maladies et des blessures réelles, et cela arrive maintenant", a déclaré Feigal. "Nous espérons en apprendre beaucoup au cours des prochaines années sur ce qui fonctionne et ce qui ne fonctionne pas. "

À l'échelle nationale, près de 2 000 essais cliniques portant sur les cellules souches sont en cours, testant les effets des cellules sur tout, du cancer avancé à l'acidose.

Nous avons l'intention d'en apprendre beaucoup au cours des prochaines années sur ce qui fonctionne et ce qui ne fonctionne pas. »-Dr Ellen Feigal, Institut californien de médecine régénérative

Traitements pour Selon Morrison, un traitement apparemment miraculeux de la paralysie causée par une lésion de la moelle épinière n'est pas loin derrière, selon Morrison.

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"Si vous me demandiez cinq ans il y a si nous avions déjà une réparation de cellules souches pour la colonne vertébrale Je dirais que j'étais pessimiste à ce sujet parce que c'était une condition trop compliquée, mais c'est un domaine scientifique qui avance beaucoup plus vite que je ne l'aurais jamais imaginé », a-t-il dit.

Les escroqueries attirent les patients malades

On pourrait pardonner aux consommateurs de penser que les traitements à base de cellules souches sont déjà disponibles pour guérir tout ce qui les afflige.

Parce que les cellules souches sont très prometteuses, elles ont stimulé une industrie artisanale de cliniques qui prélèvent et réinjectent les propres cellules souches d'un patient. Ces cliniques affirment que le traitement va tout alléger, du vieillissement aux maladies rares.

La procédure est légale car la réglementation n'interdit pas aux médecins d'enlever et de réinjecter les propres cellules d'un patient. Mais il n'y a aucune preuve pour soutenir leurs allégations de santé. <

"Pour tirer parti du sentiment d'optimisme du grand public à l'égard des cellules souches, il existe des cliniques d'huile de serpent qui ont vu le jour partout dans le monde et qui vendent des traitements non éprouvés à des patients sans méfiance".

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La plupart de ces cliniques opèrent à l'extérieur des États-Unis, dans des pays où la surveillance est moindre. Mais plus tôt cette année, la FDA a porté des accusations criminelles contre un médecin à la frontière entre le Texas et le Mexique pour avoir colporté des greffes de cellules souches pour traiter les lésions cérébrales et la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

C'est pour écarter ces médecins peu scrupuleux que la FDA exige autant de recherches cliniques qu'avant d'approuver de nouveaux traitements.

"Les gens se plaignent beaucoup de la FDA, mais la FDA protège le public contre les vendeurs d'huile de serpent", a déclaré Morrison.

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Les techniques nécessitent un réglage précis

Outre le temps nécessaire pour que les traitements fassent leur chemin dans le système des essais cliniques, qui doivent être répondues avant que les cellules souches artificielles puissent livrer leurs remèdes promis.

Les cellules souches peuvent potentiellement servir de patch universel pour toute partie du corps endommagée, mais les médecins constatent qu'ils doivent les introduire différemment selon l'endroit où ils veulent que le patch se termine. L'introduction de cellules souches dans la circulation sanguine est logique pour les patients qui ont besoin d'un nouvel apport de cellules sanguines saines, par exemple, mais pas pour les patients atteints de SLA, dont les troubles se situent dans le système nerveux.

Il existe également des problèmes de contrôle de la qualité des cellules souches fabriquées ou induites. Les scientifiques devront affiner leurs techniques de génération de cellules souches avant que les cellules puissent constituer la base des médicaments. Ces cellules souches induites sont, pour le moment, susceptibles de se développer en tumeurs.

"Les cellules [de la tige induite] ne se différencient pas complètement, et elles ne sont pas entièrement normales. Ils n'ont pas la même fonction mature que les cellules que nous avons normalement dans notre corps », a déclaré Morrison.

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Utilisation de cellules souches pour des organes approximatifs

Même la production de brouillons d'organes, comme peuvent le faire les chercheurs, peut être utile.

Les chercheurs peuvent utiliser des cellules souches provenant d'un patient souffrant d'une maladie rare ou mal connue ayant une base génétique pour étudier cette maladie. Parce que les cellules souches partagent l'ADN du patient, elles développent également la maladie. La méthode va malheureusement par «maladie dans un plat», et donne aux chercheurs un meilleur aperçu du comportement de la maladie qu'ils ne l'ont jamais fait auparavant.

"Vous ne pouvez pas simplement biopsier le cerveau ou le cœur de quelqu'un et ensuite faire pousser beaucoup de cellules et faire des expériences pour voir" Pourquoi le cerveau de ce type ne fonctionne pas comme celui des autres "ou" Pourquoi ses cellules musculaires cardiaques ne battent-elles pas? correctement dans certaines circonstances? », A expliqué Morrison.

Ce type de travail est déjà largement utilisé, mais il faudra attendre des années avant que les patients en bénéficient.

"Il est trop tôt pour montrer des exemples où ce travail a aidé les patients. Le chemin de ce travail à la clinique est d'au moins 10 ans », a déclaré Morrison.

Les cellules souches fabriquées dans un organe brut peuvent également aider à dépister de nouveaux candidats médicaments. Les cellules du foie ou du coeur peuvent être cultivées dans un plat et ensuite exposées au nouveau médicament. Si elles ne montrent pas de signes de dommages, cela indique que le médicament n'endommagera pas ces organes chez les patients vivants. La prédiction n'est pas précise à 100%, mais c'est un meilleur indicateur que la réponse d'une souris au médicament.

"Nous avons toutes les raisons de croire que les cellules humaines seront de meilleurs prédicteurs que les cellules des rongeurs", a déclaré Feigal.

Une meilleure information sur la façon dont un médicament affecte les patients humains pourrait faire baisser le coût du développement de plusieurs milliards de dollars et éliminer plus rapidement les problèmes de toxicité médicamenteuse. Cette perspective a attiré l'attention de la FDA.

Deux médicaments sur 10 approuvés par la FDA sont ensuite retirés du marché lorsqu'ils se révèlent plus toxiques que les essais cliniques l'ont montré; Parmi ceux-ci, 40% causent des dommages au cœur. La FDA encourage les sociétés pharmaceutiques et les chercheurs à travailler ensemble pour développer un moyen efficace de dépister les médicaments pour la toxicité cardiaque en utilisant des cellules souches humaines, selon Deok-Ho Kim, un bioingénieur de l'Université de Washington qui travaille sur le projet.

Mais les cellules ne sont pas encore assez fiables pour remplacer les études animales standard.

"C'est très prometteur - c'est probablement mieux que d'utiliser les modèles animaux - mais il y a des défis techniques", a déclaré Kim.

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Où est mon cœur personnalisé?

La plus grande promesse des cellules souches est qu'elles permettront un jour aux médecins de cultiver un organe de remplacement complet pour un patient qui aurait autrement besoin d'une greffe.

Seule une infime fraction des patients qui ont besoin d'une transplantation cardiaque en reçoivent chaque année; il n'y a tout simplement pas assez de cœurs pour faire le tour. Les organes développés en laboratoire pour des patients individuels pourraient résoudre ce problème. Ils libéreraient également les patients de prendre des médicaments anti-rejet, qui peuvent avoir des effets secondaires graves.

Un certain nombre de médecins et d'ingénieurs travaillent sur le transfert de cellules souches dans l'architecture sophistiquée d'un organe humain. Ce n'est pas évident comment obtenir cette structure de base correcte. Le domaine est divisé entre le raclage des cœurs propres d'autres animaux avant la superposition sur les cellules souches humaines et la mise des cellules souches dans des imprimantes tridimensionnelles spécialement conçus.

"Nous voyons la décennie à venir exploser avec de nouveaux types d'approches, a déclaré Feigal.

Pour créer un organe, chaque cellule souche doit se spécialiser exactement selon les besoins - certaines cellules cardiaques doivent devenir des muscles cardiaques tandis que d'autres doivent devenir des membranes cardiaques, par exemple. Les différentes cellules doivent s'organiser elles-mêmes. Et, pour qu'un organe de laboratoire soit administré à un patient humain, il devrait fonctionner à 100% de sa capacité.

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De simples parties du corps, y compris une trachée et une vessie, ont été créées avec succès à partir de cellules souches et implantées chez des patients. L'année dernière, les chercheurs ont réussi à battre un cœur miniature, mais il n'a pas battu aussi fort ni avec la même synchronisation gracieuse qu'un cœur humain. Les coeurs et même les reins prêts à être transplantés restent un rêve lointain.

"Je pense personnellement qu'il y a un long chemin à parcourir", a déclaré Kim.