Le nouveau médicament contre l'autisme affiche des résultats prometteurs

Il n'existe actuellement aucun médicament approuvé par la FDA pour traiter les principaux symptômes des troubles du spectre autistique (TSA).

Mais de nouvelles découvertes publiées dans les Annals of Neurology clinique et translationnelle peuvent aider à ouvrir la voie à de nouvelles options de traitement tout en faisant la lumière sur les causes sous-jacentes des TSA.

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Lors d'un essai clinique de phase I / II à l'École de médecine de l'Université de Californie à San Diego (UCSD), les chercheurs ont évalué les effets d'un médicament appelé suramine chez les enfants atteints de TSA.

Dix garçons autistes, âgés de 5 à 14 ans, ont participé à cette étude en double aveugle contre placebo.

Cinq garçons ont reçu une injection unique de suramine, tandis que les cinq autres ont reçu des placebos.

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Les cinq participants qui ont reçu de la suramine ont montré des améliorations temporaires mais prometteuses dans leur langue et leur comportement, sans effets secondaires graves signalés.

"Nous ne pensions pas qu'il y aurait des résultats statistiquement significatifs dans les comportements de base chez les cinq enfants", Dr Robert Naviaux, premier auteur, et professeur de médecine, de pédiatrie et de pathologie à UCSD, a déclaré à Healthline. "Mais à notre grande surprise, nous avons constaté que l'enfant moyen dans le groupe de la suramine avait une amélioration de 1. 6 points de leurs scores de comparaison ADOS [Autisme Diagnostic Observation] après six semaines, alors que le groupe placebo n'avait aucun changement. "

Parmi les participants qui ont reçu la suramine, les auteurs de l'étude ont trouvé des changements dans la parole, le langage, la communication sociale, comportements répétitifs, capacités d'adaptation, calme et concentration.

Par exemple, deux garçons non verbaux qui ont été traités avec la drogue ont prononcé les premières phrases complètes de leur vie environ une semaine après avoir reçu des injections.

Ces effets ont disparu après plusieurs semaines, ce qui suggère que des doses multiples du médicament peuvent être nécessaires.

Pour savoir si ces résultats peuvent être reproduits en toute sécurité, des études de suivi plus importantes sont nécessaires.

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Faire la lumière sur les causes

Selon les Centres de contrôle et de prévention des maladies (CDC), les TSA touchent environ 1 enfant sur 68 États Unis.

Il a une cause si connue, ce qui pose des obstacles au développement de traitements.

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«L'une des choses qui retiennent le terrain, c'est qu'il y a tellement d'hétérogénéité, tellement de différence, d'une personne à l'autre», le Dr Andrew Zimmerman, neurologue pédiatrique à la faculté de médecine de l'Université du Massachusetts., a dit à Healthline."Il a été difficile d'étudier parce que vous ne pouvez pas le réduire à des catégories simples. Il y a d'énormes chevauchements d'un patient à l'autre, mais il existe différentes caractéristiques cliniques, caractéristiques biochimiques et caractéristiques génétiques. "

Il a suggéré que les résultats de l'étude de Naviaux sur la suramine pourraient aider les chercheurs à naviguer cette hétérogénéité, en fournissant un aperçu de la façon dont les TSA se développent.

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Naviaux a déclaré que pour certains enfants, les TSA résultent d'un syndrome métabolique traitable causé par une persistance anormale de la réponse au danger des cellules (CDR).

La CDR est une réaction naturelle à la blessure ou au stress des cellules. Il provoque le durcissement de leurs membranes et limite leurs interactions avec d'autres cellules, jusqu'à ce que la menace perçue soit passée.

Le CDR peut parfois rester coincé, ce qui fait que les cellules agissent comme si elles étaient en danger, même après que la menace initiale soit passée. Cela pourrait contribuer au développement de nombreuses maladies chroniques, y compris les TSA, a précisé M. Naviaux.

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La CDR est maintenue par un mécanisme connu sous le nom de signalisation purinergique, qui se produit lorsque de petites molécules se lient aux récepteurs purinergiques, agissant comme un signal d'alarme.

La suramine est un médicament anti-purinergique qui empêche la liaison de ces molécules aux récepteurs purinergiques, mettant fin à la CDR.

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Les effets positifs de la suramine sur les enfants et les jeunes atteints de TSA appuient la théorie de Naviaux selon laquelle la réponse anormale au danger cellulaire joue un rôle dans la maladie.

"Il y a beaucoup de pistes sur lesquelles les gens travaillent, et c'est une piste très excitante", a noté Zimmerman. "Je pense que c'est une nouvelle ère en regardant les connexions métaboliques de la cellule. "

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Des recherches en cours sont nécessaires

Pour évaluer les effets des doses multiples de suramine sur une plus longue période, Naviaux prévoit d'effectuer un suivi plus important études.

"Nous aurons à faire le prochain procès avec 40 à 60 enfants dans deux sites différents", a-t-il dit. "Ce sera à la fois une étude d'innocuité et d'efficacité. Nous examinerons 40 à 60 enfants et nous poserons la question suivante: trois doses de suramine administrées sur trois mois sont-elles à la fois sûres et efficaces pour traiter les principaux symptômes de l'autisme? "

Avant que Naviaux puisse commencer cette étude, il a besoin d'un financement.

La suramine est une drogue peu coûteuse qui ne rapportera probablement pas grand-chose aux sociétés pharmaceutiques qui financent habituellement les essais de médicaments. <

"Normalement, le big pharma prend en charge les dizaines de millions de dollars qu'il coûte pour les essais cliniques car ce sont eux qui bénéficieront de l'approbation de la FDA", a noté M. Naviaux. "Mais nous n'avons pas ça. En fait, avec les faibles doses que nous utilisons, nous pourrions en principe traiter un enfant de 8 ans pendant une année entière avec 27 $ de suramine. "

Le premier procès de Naviaux a été financé en grande partie par des dons philanthropiques. Il soupçonne que le prochain procès s'appuiera également sur le soutien de la base.

À long terme, il espère que cette recherche pourra contribuer à l'élaboration de stratégies thérapeutiques sûres et efficaces, non seulement pour l'autisme, mais aussi pour de nombreuses autres affections.

«Ce que nous apprenons de l'autisme nous donne également des informations importantes sur la biologie profonde et d'autres maladies chroniques complexes, comme le syndrome de fatigue chronique, le syndrome de stress post-traumatique, le trouble dépressif majeur et bien d'autres.

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