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Rémission de la sclérose en plaques et thérapie des cellules souches

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Anonim

Un traitement innovant pourrait changer la façon dont nous traitons la sclérose en plaques (SP), mais sommes-nous plus près d'un remède?

Le travail de Dr Su Metcalfe, fondateur et directeur scientifique de la société de biotechnologie LIFNano, semble insuffler une nouvelle vie à cet espoir.

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Metcalfe et son équipe ont mis au point un moyen de combattre la SP en utilisant les mécanismes naturels du corps, mais il n'a pas encore été testé chez l'humain.

La SP est une maladie auto-immune inflammatoire et neurodégénérative qui peut entraîner divers symptômes neurologiques, notamment de la fatigue, des spasmes musculaires, des troubles de la parole et des engourdissements. Elle est causée par le système immunitaire attaquant la myéline, le revêtement isolant qui longe l'extérieur des cellules nerveuses. Le résultat est une lésion du cerveau et du système nerveux central.

La maladie affecte actuellement environ 2,5 millions de personnes dans le monde. Environ 200 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque semaine aux États-Unis.

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Renverser le système immunitaire

LIFNano utilise un nouveau traitement à base de LIF - une protéine des cellules souches qui se forme naturellement dans le corps - pour signaler et réguler la réponse du système immunitaire à la myéline. <

"Le LIF, en plus de nous réguler et de nous protéger contre les attaques, joue également un rôle majeur dans le maintien de la santé du cerveau et de la moelle épinière", a récemment déclaré Metcalfe à Cambridge News.

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"En fait, il joue un rôle majeur dans la réparation tissulaire en général, en activant les cellules souches naturellement présentes dans le corps, ce qui en fait un médicament régénérateur naturel, mais joue aussi un rôle important dans la réparation le cerveau quand il a été endommagé », a-t-elle dit.

Metcalfe a passé des années à étudier le LIF, mais n'a réalisé que récemment son potentiel de traitement - le comparant à un interrupteur marche / arrêt pour le système immunitaire.

Cependant, une fois qu'elle a découvert son potentiel, il y avait des problèmes presque immédiats dans son application. L'un des premiers a été la rapidité avec laquelle le LIF se décompose une fois administré dans le corps.

"Si vous essayez juste de l'injecter chez un patient, il se dissipe ou disparaît en environ 20 minutes", a déclaré Olivier Jarry, PDG de LIFNano, à Healthline.

"Cela le rend inutilisable dans une clinique. Vous devriez avoir une sorte de pompe et l'injecter continuellement. "

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Un nouveau système de diffusion

Une avancée décisive pour Metcalfe lorsqu'elle a pris connaissance de ses études sur le LIF et les a appliquées à la nanotechnologie. Le traitement qu'elle développe actuellement repose sur des nanosphères dérivées d'un polymère médical bien connu connu sous le nom de PLGA, qui est déjà utilisé dans des matériaux comme les points de suture. Et parce qu'il est biodégradable, il peut se dissoudre à l'intérieur du corps.

Stocker le LIF dans ces nanosphères de PLGA avant de les administrer dans la circulation sanguine permet une dose soutenue pendant plusieurs jours.

Le processus diffère significativement des médicaments actuels utilisés pour traiter la SP. Ces traitements tombent le plus souvent dans la catégorie des médicaments appelés immunosuppresseurs, qui inhibent la réponse immunitaire globale du corps.

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Le LIF est théoriquement beaucoup plus précis que les immunosuppresseurs et devrait permettre au système immunitaire de fonctionner contre les infections et les maladies dangereuses.

"Nous n'utilisons pas de drogues", a déclaré Metcalfe. "Nous allumons simplement les propres systèmes d'auto-tolérance et de réparation du corps. Il n'y a pas d'effets secondaires, car tout ce que nous faisons, c'est faire pencher la balance. L'auto-immunité se produit lorsque l'équilibre est légèrement perturbé, et nous réinitialisons simplement cela. "

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Tempérer les attentes pour un" remède "

L'équipe prévient que la thérapie LIF est encore loin d'ici quelques années.

Alors que certaines publications se sont déchaînées avec la recherche de Metcalfe, annonçant qu'un «remède» pour la SP est au coin de la rue, ces titres sont spéculatifs.

Certains groupes de défense des États membres ont même fait des déclarations publiques qualifiant la couverture de son travail de «prématurée et irresponsable». "

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Jarry a déclaré à Healthline que LIFNano devrait entrer en phase I en 2020. Ce serait la première fois qu'il est utilisé chez des sujets humains. Mais même si le traitement s'avère sûr et efficace, le plus tôt il pourrait être sur le marché est 2023, il a estimé.

L'objectif principal de la thérapie LIF est maintenant sur MS. Mais il a le potentiel de traiter d'autres maladies auto-immunes, y compris le psoriasis et le lupus.

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"Nous sommes optimistes en ce sens que nous pouvons offrir une rémission à long terme aux patients atteints de SP", a déclaré Jarry.

"Est-ce un remède? Nous aimerions à un moment utiliser le terme «guérir», mais nous sommes très prudents. "