Les options de traitement pour la myélofibrose

La myélofibrose (MF) est un trouble rare mais grave de la moelle osseuse. Actuellement, il n'y a pas de traitement fiable pour MF. Les traitements se concentrent davantage sur les symptômes et les complications des personnes ayant une expérience MF.

Pour cette raison, de nombreuses personnes atteintes de MF qui n'ont pas de symptômes peuvent se passer de traitement pendant des années. Les options de traitement pour MF comprennent:

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• pharmacothérapies
• transfusions sanguines
• radiothérapie
• splénectomie
• greffe de cellules souches
• essais cliniques

Pharmacothérapies

Inhibiteurs JAK

Le plus récent type de médicament utilisé pour lutter contre la MF est une classe de médicaments appelés inhibiteurs de la kinase JUS (Janus-associated kinase). Ce type de médicament cible les enzymes JAK. Ces enzymes sont impliquées dans la production de globules rouges. En inhibant ou en arrêtant ces enzymes, les inhibiteurs de JAK peuvent ralentir la production de cellules sanguines.

Le ruxolitinib (Jakafi) est le seul médicament de cette classe approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Chez certains patients, ce médicament a diminué la taille de la rate et réduit les autres symptômes de MF.

Chimiothérapie

La chimiothérapie est un autre médicament utilisé pour traiter la MF. Il cible les cellules qui croissent et se divisent rapidement, comme les cellules cancéreuses ou les cellules souches du sang mutées dans la MF. Cependant, la chimiothérapie ne peut pas séparer les cellules cancéreuses des autres cellules saines qui se développent et se divisent rapidement. Cela inclut les cellules ciliées et les cellules qui tapissent le tractus gastro-intestinal. Pour cette raison, la chimiothérapie peut provoquer de nombreux effets secondaires, tels que la perte de cheveux, des nausées, des vomissements, de la diarrhée et des saignements.

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Traitement par les androgènes

Le traitement par les androgènes est un autre type de médicament utilisé pour traiter l'hypovolémie chez les personnes atteintes de MF. Ce type de médicament est une version fabriquée en laboratoire d'hormones mâles. Il est utilisé pour augmenter la production de globules rouges. Environ une personne atteinte de MF sur trois verra une amélioration de son anémie avec ce traitement. Cependant, les androgènes peuvent être toxiques pour le foie. Les personnes sous ce traitement nécessitent une surveillance accrue pour suivre les fonctions hépatiques. Cela inclut des tests sanguins réguliers et des échographies. La thérapie aux androgènes peut également provoquer des effets masculinisants, tels que la croissance des poils du visage chez les femmes.

Corticostéroïdes

Il a été démontré que les corticostéroïdes améliorent l'anémie chez environ une personne sur trois atteinte de MF. Les composés stéroïdiens sont utilisés pour traiter de nombreuses maladies différentes, et des résultats prometteurs ont été observés chez les patients MF présentant une anémie significative.

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Transfusions sanguines

Chez les patients atteints d'anémie sévère, un traitement médicamenteux peut ne pas être suffisant pour maintenir le nombre de globules rouges suffisamment élevé. Les transfusions sanguines régulières peuvent aider à augmenter le nombre de cellules sanguines et à réduire les symptômes d'anémie tels que les saignements, les ecchymoses, la faiblesse et la fatigue.

Radiothérapie

La radiothérapie est utilisée pour tuer les cellules à l'aide de rayons X puissants ou d'autres types de rayonnements. C'est un traitement commun dans le cancer, car il peut empêcher la croissance des cellules tumorales. En MF, le rayonnement est utilisé dans un petit groupe de patients pour réduire la taille de la rate, soulager les douleurs osseuses et réduire les tumeurs qui poussent à l'extérieur de la moelle osseuse.

Splénectomie

Une splénectomie est une option pour les personnes dont les rates sont devenues très grosses, qui leur causent de la douleur ou d'autres complications et qui n'ont pas répondu à d'autres traitements. Pendant cette procédure, un chirurgien enlèvera la rate.

Avant de décider d'enlever la rate, vous devriez discuter avec votre médecin des avantages et des risques de la procédure. Les complications d'une splénectomie peuvent inclure:

• formation de caillots sanguins entraînant un accident vasculaire cérébral ou une crise cardiaque
• embolie pulmonaire
• thrombose veineuse
• hépatomégalie
• infection
• augmentation du nombre de plaquettes <999 > Transplantation de cellules souches

Une greffe de cellules souches allogéniques, également appelée greffe de moelle osseuse, est le seul traitement permettant de guérir la MF. Avant la greffe, de fortes doses de radiothérapie ou de chimiothérapie sont utilisées pour détruire la moelle osseuse malade. Après la mort de la moelle osseuse malade, vous recevez des cellules souches de moelle osseuse hématopoïétiques saines provenant d'un donneur compatible. Les cellules souches transplantées et saines se propagent à votre moelle osseuse et remplacent la moelle malade. Ensuite, ils commencent à produire des globules rouges et blancs en bonne santé, ainsi que des plaquettes.

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Cette procédure comporte un risque très élevé. En raison de l'âge et la santé de nombreuses personnes atteintes de MF, très peu de gens sont admissibles à cette procédure. Les chercheurs essaient de trouver de nouveaux types de greffes de cellules souches qui impliqueraient moins de chimiothérapie ou de radiothérapie, ou qui ont moins de risques d'effets secondaires potentiellement mortels.

Essais cliniques

Des essais cliniques sont disponibles pour les personnes atteintes de MF qui souhaitent essayer des thérapies ou des traitements qui ne sont pas encore disponibles pour le grand public. Les essais cliniques sont des études effectuées pour voir dans quelle mesure un nouveau traitement ou une nouvelle procédure fonctionne, avant de le rendre accessible à tous. Ces essais sont importants pour la médecine et ils offrent des options de traitement aux personnes qui n'ont pas beaucoup d'autres choix.

Certains des essais cliniques en cours sur la fibromyalgie comprennent d'autres traitements médicamenteux axés sur l'inhibition des enzymes JAK, ainsi que des médicaments qui inhibent d'autres enzymes connues pour agir contre le cancer. Les chercheurs étudient également des combinaisons de différents médicaments ainsi que différentes façons d'effectuer une greffe de cellules souches.

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Prendre la décision de participer à un essai clinique peut être effrayant, mais cela peut ouvrir de nombreuses portes de traitement qui sont autrement fermées. Si vous souhaitez participer à un essai clinique, discutez avec votre médecin pour trouver celui qui vous convient le mieux.

Bien qu'il n'y ait pas de remède fiable pour MF, il n'y a aucune raison d'abandonner l'espoir. Les traitements visent à soulager vos symptômes et à améliorer votre qualité de vie.Être ouvert et honnête avec votre équipe de soins de santé peut vous assurer que vous obtenez un plan de traitement qui répond le mieux à vos besoins.